1月6日，Cyclo Therapeutics公司公布了一项开放标签扩展研究的初步结果，显示Trappsol Cyclo（羟丙基-β-环糊精）治疗可使研究中全部8例C型尼曼匹克病（NPD-C，NPC）患者病情保持稳定或获得改善。

尼曼匹克病（NPD）是一组因溶酶体中酸性鞘磷脂酶或转运蛋白缺陷造成的罕见鞘磷脂贮积性代谢疾病，可引发肝脾肿大、神经功能障碍等多系统受累，属于常染色体隐性遗传。C型尼曼匹克病可以发生在任何年龄段，新生儿期起病表现为腹水、严重的肝脏病变，以及肺间质病变，可引起呼吸功能衰竭；婴儿期至儿童期发病者表现为胆汁淤积性肝病、腹腔积液、呼吸衰竭、肌张力低下、构音困难、癫痫发作、听力减退、共济失调、运动发育延迟等；青少年及成人发病者肝脾肿大少见，可出现认知减退、痴呆、精神疾病等。

Trappsol Cyclo是一种基于羟丙基-β-环糊精的静脉制剂，可透过血脑屏障。该疗法可影响胆固醇的合成与代谢过程，帮助清除细胞中的胆固醇。

此项研究旨在评价静脉注射剂Trappsol Cyclo治疗C型尼曼匹克病患者的长期安全性和有效性，共纳入8例已在美国完成1期临床试验的患者。截至2020年9月，8例患者均显示疾病稳定或改善，以17域C型尼曼匹克病严重程度评分量表（17D-NPC-SS）评估的结果显示，在接受1500 mg/kg剂量治疗的患者中，4例患者量表评分保持稳定，2例患者得到改善；2500 mg/kg组2例患者量表评分均获改善。研究中，Trappsol Cyclo的安全性特征良好。

Cyclo Therapeutics公司首席执行官、董事长N. Scott Fine先生表示，该扩展研究结果与在欧洲和以色列进行的1/2期研究结果一致，可支持后续临床研究的开展。该疗法的3期研究已获美国FDA批准，预计于2021年初完成首例患者入组。