UroGen制药有限公司前不久宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已受理UGN-101(丝裂霉素凝胶)滴注治疗低级别上尿路上皮癌（low-grade upper tract urothelial cancer，LG-UTUC）的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。如获批，UGN-101将成为LG-UTUC的首个非手术治疗选择。

“FDA受理UGN-101申请并授予优先审评资格是我们开拓新疗法，以改善特殊癌症和泌尿系统疾病患者治疗使命的重要里程碑，” UroGen公司总裁兼首席执行官Liz Barrett说，“对于LG-UTUC患者来说，有寻求更好的治疗选择的显著未满足需求，因为目前的治疗方法仅有肾脏切除手术或反复内窥镜肿瘤切除。”

获FDA优先审评资格的药物申请是指那些会显著提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性的药物。优先审评资格将审评期从标准的10个月缩短到NDA提交后的6个月。FDA根据指定处方药使用者费用法案(PDUFA)将于2020年4月18日前给出审评结果。

该公司有望在2020年中旬推出UGN-101。FDA此前已授予UGN-101治疗LG-UTUC孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。

NDA的申请是基于关键性3期临床试验OLYMPUS积极结果的支持。对主要终点的最终分析结果显示，UGN-101在LG-UTUC患者中达到59%的完全缓解。此外，根据Kaplan Meier分析法估计，有89%的患者的缓解持续时间达到6个月，84%的患者达到12个月。患者的中位复发时间为13个月。最常报告的治疗紧急不良事件是输尿管狭窄(43.7%)、尿路感染(32.4%)、血尿(31.0%)、腹痛(29.6%)、恶心(23.9%)、排尿困难(21.1%)、肾功能损害(19.7%)和呕吐(19.7%)。这些不良事件大多为轻度至中度，8.5%的输尿管狭窄患者报告为重度。

关于3期试验OLYMPUS

OLYMPUS (用于原发性UTUC研究的丝裂霉素优化递送)是UGN-101(丝裂霉素凝胶)滴注的一项关键、非盲、单臂3期临床试验，用于评估UGN-101在低级别UTUC患者中的安全性、耐受性和肿瘤消融效果。该试验在美国和以色列的临床点招募了74名患者。研究参试者通过标准导管每周接受六次UGN-101滴注治疗。在最后一次滴注后的4-6周，患者接受原发性疾病评估（PDE），以确定完全缓解，即研究的主要终点。PDE包括输尿管镜检查和冲洗细胞学检查，一种从尿液中获取细胞以检测癌症的标准显微镜检查。在PDE时间点达到CR的患者随后接受长达12个月的随访，以确定UGN-101缓解持续时间。

关于UGN-101

UGN-101(丝裂霉素凝胶) 滴注是有效成分为丝裂霉素的研究性药物制剂，用于治疗低级别上尿路上皮癌(LG UTUC)。UGN-101采用RTGel™技术平台， UroGen的专利，持续释放水凝胶制剂，旨在延长尿道组织在丝裂霉素作用下的暴露时间，从而实现非手术方式治疗肿瘤。使用标准输尿管导管将UGN-101输送给患者。该公司于2018年12月开始向美国食品和药物管理局(FDA)提交UGN-101新药申请(NDA)。FDA此前已授予UGN-101治疗UTUC孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。如获批，UGN-101将是首个被批准用于治疗LG UTUC药物。

外文：UroGen Pharma Announces FDA Filing Acceptance and Priority Review of U.S. New Drug Application (NDA) for UGN-101