ABIONYX Pharma是一家致力于为患者发现和开发创新疗法的新一代生物技术公司，该公司前不久在《新陈代谢》杂志上发表了一组临床前数据，证明CER-001在卵磷脂胆固醇酰转移酶（lecithin-cholesterol acyltransferase，LCAT）缺乏的肾脏疾病模型中改善了血脂和肾功能。

CER-001是一种高密度脂蛋白模拟物，以前曾在不同的病理条件下测试过，但在ABIONX制药公司之前从未在肾脏疾病中测试过。

在基因修饰的LCAT缺乏小鼠模型中，CER-001不仅对脂质代谢有好处，也对肾功能有好处，可以降低尿白蛋白与肌酐的比值，恢复肾小球中巢蛋白和肾蛋白的含量。

这些数据为我们治疗肾脏疾病提供了新的契机。公司将继续加强对CER-001在肾脏疾病中作用机制的认识。

“这篇发表在代谢领域参考期刊上的文章鼓励我们继续探索CER-001的作用。在LCAT缺乏的实验模型中从肾脏中去除脂质是一个重大突破。结果是一致的，并且确实支持CER-001对肾脏的有益作用，肾脏是人类LCAT缺乏症中受影响最大的器官。”米兰大学药理学和生物分子科学系药理学教授Laura Calabresi博士说。

本研究旨在探索CER-001的分解代谢情况，并评估CER-001对肾脏疾病的影响。野生型小鼠接受CER-001治疗2周。分析血浆脂质/脂蛋白谱和高密度脂蛋白亚类。在第二组实验中，小鼠被诱导患上极罕见的肾脏LCAT疾病，并用CER-001治疗。评估血脂水平、肾功能和肾脏组织学。

总之，本研究得出了三个主要结果：

• CER-001治疗可改善血脂异常，降低血浆甘油三酯和

提高高密度脂蛋白水平。

• 更重要的是，CER-001治疗可改善极罕见肾病小鼠模型的肾功能，减少尿蛋白尿，恢复足细胞功能。

• 数据为CER-001在其他肾脏疾病中的潜在应用奠定了基础。

外文：ABIONYX announces the publication of pre-clinical data in the journal Metabolism demonstrating that CER-001 improves lipid profile and kidney function for an ultra-rare kidney disease