专注于开发罕见疾病基因疗法的私营公司Aruvant科学公司前不久公布的最新数据证明了ARU-1801作为镰刀型细胞贫血症（sickle cell disease，SCD）一次性研究性基因疗法的潜在疗效。

Grimley博士说：“ARU-1801显示出可长期减轻SCD负担。从新的制造工艺中显现的潜在疗效和第一个接受治疗患者所证明的三年的持久性表明，ARU-1801可以作为严重SCD患者的一个重要和更可忍受的治疗选择。”

ARU-1801旨在解决当前治疗选择的局限性，如供者可用性低和异基因干细胞移植出现的移植物抗宿主病（GvHD）风险。与研究性基因疗法和CRISPR基因编辑方法需要完全清髓性预处理不同，ARU-1801的独特特性使其能在低强度预处理（“RIC”）下给药。与清髓方法相比，RIC的低剂量预处理方案不仅有可能缩短住院时间，还可能降低感染和不孕等短期和长期不良事件的风险。

ARU-1801将修饰的γ-珠蛋白基因整合到自体干细胞中，目的是通过增加胎儿血红蛋白水平来恢复正常的红细胞功能。修饰的γ-珠蛋白的高效力使ARU-1801能够使用RIC进行移植。

数据重点：

· 第一个患者给药后显示出持久的植入和超过三年的稳定的胎儿血红蛋白水平。

· 患者3是第一个接受process II制造治疗的患者，其治疗效果有所改善，包括：

· 9个月时胎儿血红蛋白为38%。

· F细胞（含有胎儿血红蛋白的红血球）在6个月时为71%，随着输注血液减少，F细胞将会增加。

· 六个月时，F-retics（含有胎儿血红蛋白的新红细胞）为92%。

· 总血红蛋白水平的标准化和溶血的测量。

· 九个月内无血管阻塞发作（“VOEs”）。

· 所有参与者的VOEs减少了85%到100%。

· ARU-1801显示出良好的安全性，迄今为止没有治疗相关的不良事件和化疗相关的严重不良事件。

外文：https://aruvant.com/aruvants_data_presented_in_oral_presentation_at_the_62nd_american_society_of_hematology_ash_annual_meeting_demonstrates