PharmaEssentia是一家全球生物制药创新公司，利用深厚的专业知识和经验证的科学原理，在血液学和肿瘤学领域推出新的生物制剂，该公司前不久宣布其研究产品ropeginterferon alfa-2b的长期结果，结果显示，真性红细胞增多症（PolycythemiaVera ，PV）患者经过5年的治疗后，有着持久的血液学和分子应答率。

PV是一种罕见慢性血癌，当骨髓产生过多的红细胞，导致血液比正常血液浓稠，从而导致一系列并发症。大多数病例是由JAK2 V617F突变引起的，如果没有适当的治疗，PV会发展成骨髓纤维化和恶性肿瘤，包括急性髓细胞白血病。

法国圣路易斯医院和巴黎狄德罗大学的医学博士、研究作者Jean-Jacques Kiladjan说：“作为一名治疗慢性血癌的临床医生，了解ropeginterferonalfa-2b如何帮助更多患者实现真性红细胞增多症的完全血液学控制的数据是很有价值的。在这五年的数据中观察到持久的分子应答尤其令人鼓舞，因为这将是帮助这一疾病进展的关键措施。”

这项来自PROUD-PV/CONTINUATION-PV研究的五年数据表明了ropeginterferon alfa-2b在PV患者中的短期和长期效果。大多数患者（81.8%）的红细胞压积维持在45%以下，无需进行静脉切开术，血栓栓塞事件发生率较低（4.2%）。长期治疗后，患者的平均等位基因负担也显著降低（基线时为7.3%对37.3%）。

超过三分之二的患者（69.1%）在接受ropeginterferon alfa-2b治疗后出现了分子应答，并伴有较低风险的疾病进展。在整个研究期间，在接受ropeginterferon alfa-2b治疗的患者中，有1例报告进展为骨髓纤维化，没有白血病转化的病例。重要的是，超过半数的研究参与者（58.5%）获得了完全缓解，包括不需要静脉切开术就能控制好红细胞压积以及分子应答（已知影响PV进展风险的参数）。研究期间未发现新的安全性或耐受性问题。在整个治疗期间，各治疗组间的治疗相关不良事件和停药率相似。每个研究组中≥3级药物相关不良事件的发生率为16.5%。

 “这是第一个也是最长一次评估干扰素治疗真性红细胞增多症的3期研究，这种疾病有显著的未满足的需求，需要帮助更多的患者控制疾病，并有助于降低发展为更致命恶性肿瘤的风险。”PharmaEssentia美国临床开发和医疗事务主管Raymond Urbanski医学博士说，“这些结果巩固和加强了先前报道的关于这种新型长效干扰素对该病群体有益的潜力。”

今年早些时候，PharmaEssentia已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了该药的生物制品许可证申请，以供审查ropeginterferon alfa-2b，并预计在2021年初收到最终决定。

关于Ropeginterferonalfa-2b

Ropeginterferonalfa-2b是一种新型、长效、单聚乙二醇化脯氨酸干扰素，目的是每两周或更长时间给药一次。Ropeginterferon alfa-2b在美国获得治疗真性红细胞增多症（PV）的孤儿药资格认定。该产品以商品名Besrmi®在欧洲销售，并于2019年获得欧洲药品管理局（EMA）的批准。新型ropeginterferon alfa-2b是由PharmaEssentia在其台中工厂发明并制造的。

关于真性红细胞增多症

真性红细胞增多症（PV）是一种源于骨髓干细胞的癌症，它导致红细胞、白细胞和血小板的慢性增加。这种情况可能导致心血管并发症，如血栓和栓塞，以及转化为继发性骨髓纤维化或白血病。虽然PV的分子机制仍然是需要深入研究的课题，目前的结果指向一组获得性突变，最重要的是JAK2的突变形式。

外文：FIVE-YEAR DATA ON ROPEGINTERFERON ALFA-2B ILLUSTRATE DURABLE RESPONSE AT FIVE YEARS IN PEOPLE WITH POLYCYTHEMIA VERA