Lysogene是一家针对中枢神经系统（CNS）疾病的三期基因疗法平台公司，该公司前不久宣布已获得MHRA和研究伦理委员会的批准，将在英国启动LYS-GM101基因疗法临床试验，用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1 gangliosidosis），一种严重危及生命的儿科疾病。LYS-GM101建立在Lysogene直接递送到中枢神经系统的腺相关病毒载体（AAV）基因疗法临床开发方面的丰富经验上。

这是获得的首个监管机构批准，以启动LYS-GM101治疗诊断为早期或晚期婴儿GM1神经节苷脂贮积症的全球、多中心、单臂、两阶段、适应性设计临床试验。该公司预计在2021年上半年完成首位患者注射。

“这项试验建立在Lysogene AAV基因治疗和临床开发方面专业知识的基础上。由于GM1神经节苷脂贮积症最具破坏性的影响发生在大脑和脊髓，LYS-GM101将被注射头后方一个叫枕大池的充满脑脊液的空间，以便药物可以递送到这些组织。我希望这项研究能为我们提供数据，证明LYS-GM101的变革潜力。” Lysogene基因的创始人、董事长兼首席执行官Karen Aiach表示，“LYS-GM101是继治疗MPS IIIA的LYS-SAF302后，进入临床阶段的第二个基因疗法项目。公司还有几款处于发现阶段的产品，包括脆性X综合征、戈谢病和帕金森病的候选基因疗法。”

LYS-GM101（‘表达β-半乳糖苷酶的腺相关病毒载体血清型rh.10’）于2017年在欧盟和美国获得用于治疗GM1神经节苷脂贮积症的孤儿药资格认定，并于2016年在美国获得儿科罕见病资格认定。

Lysogene还资助一项由Casimir Trials进行的GM1神经节苷脂贮积症自然史研究，以收集儿童在婴儿和青少年GM1神经节苷脂贮积症中从事某些日常任务和行为的前瞻性和/或回顾性视频。

外文：Lysogene Receives MHRA and Research Ethics Committee Approvals to Initiate the Gene Therapy Clinical Trial in the UK with LYS-GM101 for the Treatment of GM1 Gangliosidosis