Medicure是一家心血管制药公司，该公司前不久宣布，其巴巴多斯子公司Medicure International，打算向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份关于其传统产品5′-磷酸吡哆醛（“P5P”，也称为“MC-1”）的研究性新药（IND）申请，用于治疗与磷酸吡哆醇(胺)氧化酶（pyridox(am)ine 5'-phosphate oxidase，PNPO）缺乏症相关的癫痫发作。大多数PNPO缺乏症患者的PNPO基因发生突变，PNPO基因是产生正常水平P5P所必需的。关于该IND，公司将进行一项每日剂量MC-1治疗PNPO缺乏症患者的3期临床试验。

FDA和欧洲药品管理局（EMA）都授予了MC-1治疗PNPO缺乏症引起癫痫的儿科罕见病资格认定。此外，FDA还授予MC-1治疗PNPO缺乏症孤儿药资格认定。

根据2012年通过的联邦法律《创造希望法案》（Creating Hope Act），美国食品和药物管理局（FDA）将主要影响18岁及以下儿童且影响美国20万人以下的严重危及生命疾病授予儿科罕见病资格认定。如果针对PNPO缺乏症患者的MC-1新药申请（NDA）获得批准，公司将有资格从FDA获得优先审评凭证（PRV），该凭单可以兑换以获得任何后续上市申请的优先审评。

MC-1有可能成为FDA批准的首个治疗PNPO缺乏症的药物。Medicure首席执行官兼董事会主席Albert D.Friesen博士说：“从FDA获得孤儿药和儿科罕见病资格认定是这项计划的重要里程碑，并强调了我们工作的关键价值。有了这些资格认定，我们将努力争取FDA的批准和PRV的发行，以加快MC-1价值的实现。我们感谢FDA和国会颁布了这项法律，帮助Medicure和所有公司为罕见的儿科疾病开发创新药物。”

外文：MEDICURE ANNOUNCES PIVOTAL PHASE 3 TRIAL IND FILING WITH FDA FOR TREATMENT OF SEIZURES ASSOCIATED WITH PYRIDOX(AM)INE 5'-PHOSPHATE OXIDASE (PNPO) DEFICIENCY