Lysogene是一家针对中枢神经系统（CNS）疾病的3期基因治疗平台公司，该公司前不久公布了正在进行的AAVance临床试验中LYS-SAF302治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）的阳性生物标记物数据。

目前试验正在监测接受LYS-SAF302治疗的患者脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）浓度的变化，以提供药物体内生物活性的证据并证明其概念。

初步结果显示，迄今为止分析的所有9名患者在接受LYS-SAF302治疗后6个月和12个月的脑脊液中HS浓度均较治疗前有所降低。平均下降在统计学上非常显著。并且，用LYS-SAF302治疗后，血清HS浓度没有显著的统计学变化。这些结果与LYS-SAF302导致从脑实质进入脑脊液的HS减少的假设一致，而对从脑实质外来源（如脉络丛或血液）进入脑脊液的HS源性低聚糖几乎没有影响。

此外，与治疗前相比，在接受治疗的患者的脑脊液中观察到次级储存产物GM2和GM3神经节苷脂（被认为导致溶酶体储存疾病中的神经元损伤的因素）在统计学上显著减少。

Lysogene的首席科学官Ralph Laufer说：“这些初步非常令人鼓舞的结果为AAVance试验中患者对LYS-SAF302治疗的积极生物学反应提供了证据。中枢神经系统特异性降低的疾病生物标志物HS与溶原酶独特的实质内给药方式一致，这使我们能够将药物送入大脑，在大脑中HS的积聚导致MPS IIIA的主要神经表现。次级储存产物GM2和GM3神经节苷脂的减少证实了LYS-SAF302的生物活性和治疗潜力。我们期待着在更多患者中证实这些结果。”

外文：https://www.lysogene.com/lysogene-reports-positive-biomarker-data-with-lys-saf302/