1月24日，广东省十三届人大四次会议开幕，广东省人大代表张翠梅建议，通过政府引导，建立以基本医疗保险、大病补充保险、医疗救助为主体的多层次医疗保障制度，设立广东省罕见病医疗保障用药范围。

张翠梅指出，全球现有的7000多种罕见病中，只有不到10%的罕见病有药可治。目前已在我国上市，国家《第一批罕见病目录》的治疗药物中，有40种药物被纳入国家医保目录，但仍然有14种药物（对应治疗12种罕见病）未被纳入国家医保目录，其中有9种药物年治疗费用大于50万元。

2020年3月，《中共中央国务院关于深化医疗保障体制改革的意见》中，明确提出要“探索罕见病用药保障机制”。目前，越来越多的省市先行先试，探索将一些相对高值的罕见病药物纳入地方医疗保障或医疗救助范围，一定程度上缓解了部分罕见病患者的用药需求。浙江、陕西、湖南、山西、山东等省先后通过大病谈判或基本医保等形式将部分罕见病特效药物纳入医疗保障用药范围。

目前，广东省尚未建立省级层面以政府为主导的罕见病医疗保障制度。省内的广州、韶关、佛山等3个地市为罕见病患者提供相应的医疗救助，佛山、广州、惠州等地市建立了补充商业保险。这些地市对罕见病保障机制的探索，一定程度上缓解了罕见病患者的部分经济负担，但年治疗费用高昂，个人自费比例过高。另外，即使在有政策的地市，因药品准入、采购管理等原因，患者的药物可及性和治疗需求依然得不到满足。

“罕见病患者亟需省级层面的保障制度，由政府主导，建立社会共担、多方共付型的医疗保障模式。”张翠梅指出。

她建议，明确政府责任主体，建立广东省人民政府牵头的多部门联动机制，促进“三医”联动。只有顶层设计和配套政策同步才能使得罕见病药物对患者真正可及、可支付。建立一个针对罕见病药物的清晰的医保支付体系和长效的管理机制，以衔接中央和地方，协调医保、财政、民政、卫健等各部门职责，才能最终切实保障罕见病患者的用药支付问题。

此外，建立广东省罕见病专项医疗保障制度。通过政府引导，建立以基本医疗保险、大病补充保险、医疗救助为主体的多层次医疗保障制度，设立广东省罕见病医疗保障用药范围。或通过单独筹资，自愿缴纳，建立省级大病补充医疗保险，将药品保障范围从基本医疗保险用药范围延伸到医保目录外年治疗费用高昂的罕见病药物。

同时，完善罕见病用药保障相应的配套措施，确保罕见病保障政策的落地实施，让患者真正实现用药可及性。比如，对罕见病等高值药品实行定点医疗机构和定点零售药店双渠道供药和管理，药品费用不纳入定点医疗机构费用总控管理，实行单独核算，不纳入考核范围。