Rigel制药公司前不久宣布与FDA就FORWARD临床研究最终设计达成了一致意见，该研究是一项关键性fostamatinib二钠六水化合物（fostamatinib）治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（warm autoimmune hemolytic anemia，AIHA）的3期临床试验。FDA同意了Rigel制药提出的主要疗效终点持久应答测量和附加次要终点。

该3期临床试验是一项随机的、双盲的、安慰剂对照的研究，共招募90名患者，入组标准是：至少有1次治疗失败经历的原发性或继发性温抗体型AIHA患者。该研究的主要疗效终点为持久应答测量，即接受治疗24周中连续3次随访时血红蛋白从≥ 2 g/dl基线提升至10 g/dl，且血红蛋白升高的原因不是因急救治疗导致。由于COVID-19影响，该终点可以允许不按时间就诊，不影响结果。截止到11月5日，已招募到57名患者，计划招募90名患者，目前已在全球22个国家设立了90多个临床研究站点。

“我们与FDA的沟通使我们能够最终确定治疗温抗体型AIHA的3期临床研究主要疗效终点，该病目前是没有任何获批的治疗方法，” Rigel制药主席兼首席执行官 Raul Rodriguez说，“尽管受到COVID-19影响，但是我们的患者招募已经超过60%，这与我们临床研究中心地理分布多样性、fostamatinib口服给药便捷性、FDA在疫情中给与的临床指导密不可分。”

目前Fostamatinib已经商业上市，商品名TAVALISSE®（fostamatinib二钠六水化合物）：第一个也是唯一一个获批的脾酪氨酸激酶抑制剂。适应征：治疗成人患者慢性免疫性血小板减少（ITP）且对既往治疗无充分反应。FDA已经授予TAVALISSE治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血孤儿药资格认定。

关于AIHA

自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是一种罕见严重的血液疾病，其原因：自身免疫系统产生抗体导致机体自身的红细胞遭受破坏。在美国，大约有45,000成人患者，是一种严重的使人虚弱的疾病。温抗体型AIHA是AIHA中最常见类型，特点：这种抗体在体温下与红细胞表面发生反应。截止到目前为止，目前没有任何一种针对该疾病获批的治疗方法，尽管对于患者来说存在大量未满足医疗需求。

外文：Rigel Finalizes the Study Design of its Ongoing Phase 3 Clinical Trial of Fostamatinib in Warm Autoimmune Hemolytic Anemia