生长激素缺乏症是一种罕见疾病，其特征是垂体生长激素分泌不足，约4000至10000人中就有一人受到影响。在儿童中，这种疾病可能是由基因突变引起的，也可能是出生后患上的。因为患者的脑下垂体分泌的促生长激素水平不足，而这种激素可以促进生长，因此患者身高会受到影响，青春期可能会推迟。如果不治疗，患者将有持续的生长障碍，成年后身高很低，并可能会遇到其他健康问题。
辉瑞公司和OPKO公司前不久宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已受理每周给药治疗生长激素缺乏症(growth hormone deficiency，GHD) 儿科患者的长效人类生长激素Somatrogon的生物制剂许可证申请(BLA)。若受到批准，Somatrogon将成为一周一次治疗选择。
根据处方药收费法案(PDUFA)，FDA将于2021年10月前给出最终决定。Somatrogon是一种研究性新型糖基化生物产品, 一段天然生长激素序列的C和N末端分别加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素（HCG）β亚基的C末端肽（CTP）拷贝，使其半衰期得以延长。
“FDA受理申请是令人备受鼓舞的一步，我们的目标是为生长激素缺乏症的儿童患者提供每周一次的长效治疗。如果获得批准，Somatrogon将有助于减轻儿童、以及其亲人和护理者每日注射生长激素的负担，”辉瑞全球产品开发部罕见疾病首席开发官Brenda CooperstoneM.D.表示，“35年来，辉瑞一直致力于改善生长激素缺乏症患者的预后，Somatrogon是我们努力积极改善患者生活质量和治疗依从性的例子。”
这项提交的申请得到全球三期试验结果的支持，该试验评估了生长激素缺乏症患儿每周服用一次somatrogon的安全性和有效性。这项研究达到了其主要的非劣效性终点：与每天注射一次的GENOTROPIN®（生长激素）相比，通过12个月时的年身高速度进行测量。研究结果表明，somatrogon组（10.12 cm/年）的最小二乘平均值高于生长激素组（9.78 cm/年）；身高-速度（cm/年）的治疗差异（Somatrogon-生长激素）为0.33，双侧95%置信区间为（-0.39，1.05）。此外，与每天服用一次生长激素的组相比，每周服用一次Somatrogon的组在6个月和12个月时（主要次要终点）的身高标准差得分变化更高。此外，在6个月时，与每天服用一次生长激素的组相比，每周服用一次Somatrogon的组的另一个关键次要终点——身高速度变化更高。在临床环境中，这些常用的生长测量方法用于测量受试者相对于追赶生长其相同年龄和性别的同龄人的身高可能达到的的潜在水平。
在研究中，Somatrogon的耐受性总体良好，在治疗组之间观察到的不良事件的类型、数量和严重程度方面，与每天服用一次的生长激素相当。
2014年，辉瑞和OPKO签订了一项全球协议，开发用于治疗生长激素缺乏症的Somatrogon并将其商业化。根据协议，OPKO负责执行临床项目，辉瑞公司负责产品注册和商业化。
关于该研究
Somatrogon 3期试验是一项在20多个国家进行的随机、开放标签、主动对照研究。这项研究招募并治疗了224名儿童患者，均为未经过治疗的生长激素缺乏症儿童，按1:1随机分为两组：somatrogon组剂量为0.66 mg/kg体重，每周给药一次，而GENOTROPIN®（生长激素）组剂量则为0.034 mg/kg体重，每天给药一次。试验的主要终点是12个月时的身高生长速度。次要终点包括6个月和12个月时身高标准差的变化、安全性和药效学指标。完成这项研究的儿童有机会参加一项全球性的、开放标签的、多中心的、长期的扩展研究，在这项研究中，他们可以继续接受或改用somatrogon。大约95%的患者转入开放标签扩展研究，并接受了somatrogon治疗。
关于Somatrogon
Somatrogon是一种研究性新型糖基化生物产品, 一段天然生长激素序列的C和N末端分别加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素（HCG）β亚基的C末端肽（CTP）拷贝，使其半衰期得以延长。Somatrogon已在美国和欧盟获得孤儿药资格认定，用于治疗生长激素缺乏症的儿童和成人。
关于GENOTROPIN®（生长激素）
GENOTROPIN®是一种人造药物的处方治疗方案，在美国被批准用于那些自身生长激素分泌不足、患有小胖威利综合征（PWS）基因疾病、出生时比其他大多数婴儿小的儿童或患有特纳综合征（TS）或特发性身材矮小（ISS）的患者。GENOTROPIN也被批准用于治疗生长激素缺乏症。GENOTROPIN通过皮下注射的方式用药，有多种注射装置选择，以满足各种不同剂量的需要GENOTROPIN就像我们身体分泌的天然生长激素一样，具有已确定的安全性。
外文：US FDA Accepts Regulatory Submission from Pfizer and OPKO for Review of Somatrogon to Treat Pediatric Patients with Growth Hormone Deficiency
