前不久，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）宣布将对强生杨森制药公司的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)的上市许可申请（MAA）进行加速评估。当药品预期具有重大公共卫生利益和治疗创新，CHMP授予加速评估资格，可以显著缩短评估MAA的审查时间。

Cilta cel是一种研究性BCMA导向的CAR-T疗法，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤。CAR-T疗法是一种高度个性化的技术，通过对患者自身的T细胞进行重新编程来靶向和根除癌症。

“多发性骨髓瘤是一种罕见的、无法治愈的癌症，长期以来一直是杨森关注的领域，”杨森研发公司临床研究开发副总裁Sen Zhuang博士说，“我们致力于改善多发性骨髓瘤患者的预后，我们的目标是提供有可能延长当前缓解期并提高生活质量的创新。”

Cilta-cel MAA计划于2021年上半年提交，其得到了1b/2期Cartitute-1研究的积极结果的支持。Cartitute-1研究的最新结果已在美国血液学学会（ASH）2020年年度会议上发表。

杨森研发BE，EMEA监管事务副总裁Saskia De Haes说：“我们很高兴cilta-cel的潜在临床益处得到认可，现在期待着与EMA合作，将这种高度创新的治疗方法带给有需要的患者。”

欧洲的这一加速批准里程碑是在2020年12月向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交cilta-cel的生物制品许可证申请（BLA）之后获得的。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MM）是一种始于骨髓的不可治愈的血癌，其特征是浆细胞过度增殖。在欧洲，2018年有超过48200人被诊断为MM，且超过30800患者死亡。 大约50%的新诊断患者未达到5年生存率，近29%的多发性骨髓瘤患者将在确诊后一年内死亡。

尽管治疗可能会使病情缓解，但不幸的是，患者很可能会复发，因为目前没有治愈的方法。难治性MM是指患者在最后一次治疗后60天内病情进展。复发性癌症是指疾病在最初、部分或完全缓解一段时间后复发。有些MM患者完全没有症状，有症状的其他患者则可能被诊断为骨骼问题、低血细胞计数、钙升高、肾脏问题或感染。接受标准治疗（包括蛋白酶抑制剂和免疫调节剂）后复发的患者，预后差，需要新的治疗方法来持续控制疾病。

外文：Immunoforge's 'PF1801' Is Designated as Orphan Drug by FDA