中国食品药品网讯（记者蒋红瑜） “近年来，国家药品监管部门不断出台并完善罕见病用药相关利好政策；但在不断深入推进相关政策的过程中，我也发现了更多的问题，比如罕见病药品支付问题就没有得到根本的解决。”3月1日，全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁面对记者抛出的疑问——为何持续关注罕见病领域的相关问题时如是回答。

图为丁洁。

　　2020年5月13日，丁洁与多名代表委员在“推进中国罕见病医疗保障机制媒体座谈会”上，共同呼吁建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制。该支付机制涵盖罕见病专项救助项目、慈善基金进入罕见病支付机制、商业保险进入罕见病医疗支付机制、罕见病患者个人支付医疗费用四个方面。在同年的全国两会期间，丁洁也提交了相关的建议。

　　“当时，我们大家一致同意要多方面、多层次、多渠道来解决罕见病的医疗保障问题。‘1+4’ 多方支付机制结合了我国的实际情况来考虑，并没有完全依靠医保一方来解决问题。全国两会之后，国家医保局很快就给我回复了意见。”谈到去年的建议很快有了回复，丁洁笑容满面。

　　让每个罕见病患者吃得上药、吃得起药一直是丁洁心愿。虽然形势变得越来越好，但在去年的调研中，丁洁发现许多罕见病患者仍无法购买到治疗药物。原来，有很多省（区、市）的医院规定，罕见病药品只让住院患者购买服用。但对要终身服药的罕见病患者而言，如果为了用药而一次次住院，并不合适。此外，某些医院因为罕见病患者较少且药价较贵的原因，并不愿意购入罕见病药品。鉴于此，在今年两会上，丁洁将提交相关建议，希望能够打通罕见病医疗保障“最后一公里”。

　　“近几年，在为全国两会提案做准备工作的时候，我们还吸纳了法学界、经济学界很多专家的意见。大家希望把相关建议考虑得更全面，有更强的可操作性。”丁洁介绍， 因为“我们”的力量，这几年她关于罕见病的相关提案质量也越来越高。

　　在丁洁看来，罕见病已经被越来越多的人所关注到。她一再提及，罕见病的出现及命名，意味着它并不单单是医学范畴上的难题，更是社会层面的问题。此外，虽然脱贫攻坚战已经取得全面胜利，但罕见病药品支付的问题不解决，或许还是会有很多家庭因病致贫、因病返贫。“在今年两会中，我也会呼吁制定可持续的体制机制帮助罕见病患者避免出现因病致贫，因病返贫的情况。”丁洁表示。

　　记者手记：

　　医者仁心，以高尚情操，行仁爱之术。这句话是丁洁的写照。她行医三十余载，始终关注罕见病领域，积极参与罕见病相关会议，携手同仁共同推动罕见病用药相关政策不断完善。

　　在丁洁看来，让每一位病人尤其是罕见病患者都吃得上药、吃得起药是“健康中国” “全面建成小康社会 ”应有之义。作为一名政协委员，她也把推动这件事的重任扛在肩上，放在心中，落到实处。