PhaseBio医药公司是一家专注于心肺疾病新疗法开发和商业化的临床阶段生物制药公司。该公司前不久公开了一项1b/2a期临床研究的数据，重点介绍了三名接受pemziviptadil（PB1046）治疗的患者的数据。Pemziviptadil（PB1046）是一种治疗肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension，PAH）的血管活性肠肽（VIP）类似物控释制剂，是该公司的重点研发药物。这些数据展现了pemziviptadil良好的安全性和耐受性。一名患者治疗18个月后6分钟步行测试（6MWT）的距离得到了长期改善。此外，数据显示两名患者在治疗后的2个月及6个月身体状态均稳定，没有出现临床意义上的恶化。

PhaseBio的1b/2a期临床试验通过在肺动脉中永久性植入血液动力学监护仪(CardioMEMS™ HF System)连续测量心率、收缩压、舒张压来评估三名PAH患者使用pemziviptadil多剂量安全性、药代动力学（PK）和基于血管活性肠肽的药效学效应。Pemziviptadil每周皮下给药一次，持续8周（给药时间随主观改善而延长），剂量水平由1期临床试验确定。

三名患者均完成了研究，没有出现与停药相关的严重不良事件，说明pemziviptadil耐受性良好。这项分析中的新疗效数据，包括6分钟步行测试距离。一名29岁的患者在治疗18个月后测试结果改善（增加了78米，较基线变化了17%），而一名61岁的患者在治疗2个月后没有出现任何临床意义的恶化迹象（减少了9米，较基线变化了2%），一名74岁的患者在治疗了6个月后没有出现任何临床意义的恶化迹象（增加了16米，较基线变化了7%）。在一项16周的随机、双盲、2b期临床试验（VIP临床试验）中，PhaseBio正在评估大约60名PAH患者的肺血管阻力、6分钟步行测试距离以及其他关键疗效终点。

“尽管这些结果来自于pemziviptadil临床研究中的少数患者，但我们很高兴地看到，这种新型治疗剂不仅具有良好的安全性和耐受性，还有症状缓解和积极的临床意义。” PhaseBio药物有限公司的首席医疗官John Lee博士说到。John Lee博士还表示：“在这项早期研究中，我们已经观察到每周给药一次的pemziviptadil存在治疗PAH的早期迹象，我们继续对该方案持乐观态度，并期待着正在进行的2b期临床试验的结果，该试验结果有望在今年下半年公布。”

“PAH仍然是一种严重危及生命的疾病且无法治愈。成功开发出一种每周给药一次的治疗方法，并且具有潜在的疾病调节作用机制，对于PAH患者来说将是一个重大的进步。” 美国心脏病学会专家会员、俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心心血管内科教授兼主任、本试验国家首席研究员、Raymond Benza博士补充道。

关于Pemziviptadil（PB1046）

Pemziviptadil是一种皮下注射的新型血管活性肠肽（VIP）类似物，是由血管活性肠肽和PhaseBio专有的类弹性多肽（ELP）生物聚合物组成的重组融合蛋白。根据临床试验中观察到的pemziviptadil药代动力学曲线，VIP与ELP的融合可延长吸收曲线和循环半衰期，每周仅需给药一次。

Pemziviptadil是目前处于2期临床阶段的药物，可用于治疗肺动脉高压（PAH）PhaseBio预计将在2021年下半年报告pemziviptadil治疗PAH 2b期临床试验的初步数据。迄今为止，pemziviptadil已在美国进行的5项临床试验中应用于100多名心血管或心肺疾病患者。FDA已授予pemziviptadil治疗肺动脉高压（WHO第1组肺动脉高压）和与肌营养不良相关的心肌病的孤儿药资格认定。

外文：PhaseBio Presents Data from Phase 1b/2a Trial of Pemziviptadil for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension at 15th Pulmonary Vascular Research Institute Virtual World Congress