Lysogene是一家专注中枢神经系统（CNS）疾病、且其基因疗法临床试验处于3期的公司。该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其LYS-GM101研究性新药申请（IND），LYS-GM101是用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1 gangliosidosis）的候选基因疗法。GM1神经节苷脂贮积症是一种严重且危及生命的儿科疾病。LYS-GM101开发基于Lysogene针对CNS腺相关病毒载体基因疗法及临床开发上丰富的经验。

该IND批准紧随最近英国批准临床试验后。Lysogene计划开启一项LYS-GM101全球多中心、单臂、2期、适应性设计临床试验，受试者是诊断为早发或晚发婴儿型GM1神经节苷脂贮积症的患者。该临床试验包含：安全阶段、疗效确认阶段。该公司计划对16名受试者进行给药，预计在2021年上半年完成首位患者给药。

“我们很高兴就在MHRA批准LYS-GM101临床试验的几周后接到美国IND批准通知。这也是一个重要里程碑，意味着我们第二个CNS基因治疗项目进入到一个全球临床试验阶段，” Lysogene 创始人、董事长和首席执行官（CEO）Karen Aiach 说，“该IND批准再次证明了我们的质量与执行力，以及我们为当前无法治疗的疾病带来新的治疗方案的坚定决心。”

Cure GM1 Foundation的总裁和联合创始人Christine Waggoner补充道：“患有GM1神经节苷脂贮积症的儿童显然存在未满足医疗需求，我们很激动看到一种新治疗方案能够进入到临床中，这会为许多家庭和整个GM1神经节苷脂贮积症群体带来希望。”

LYS-GM101 （表达β-半乳糖苷酶的腺相关病毒载体血清型rh.10）于2017年分别在欧盟和美国获得治疗GM1神经节苷脂贮积症孤儿药资格认定，并于2016年在美国获得儿科罕见病资格认定。

领先的国际基因疗法和溶酶体贮积症中心计划参与该临床研究。

Lysogene还资助了一项搜集整理患有GM1神经节苷脂贮积症婴儿和青少年日常任务及其行为的前瞻性和/或回顾性自然历史研究。

外文：Lysogene Receives FDA Clearance of Investigational New Drug Application to Initiate the Gene Therapy Clinical Trial in the US with LYS-GM101 for the Treatment of GM1 Gangliosidosis