Regulus是一家专注于发现和开发针对microRNA创新药物的生物制药公司，该公司前不久宣布，其已经完成RGLS4326 1b期临床研究的第一组患者招募。1b期研究是一项适应性设计、开放标签、多剂量研究，研究对象为三组常染色体显性多囊肾病（Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease，ADPKD）患者。

该研究旨在评估ADPKD患者每隔一周服用RGLS4326（共四剂）的安全性、药代动力学以及多囊蛋白1（PC1）和多囊蛋白2（PC2）水平的变化。第一组的剂量水平为1mg/kg RGLS4326，第二组的剂量水平为0.3mg/kg。第三组也是最后一组的剂量将根据前两组的结果确定。在第一个组完成招募的同时，根据对可用中期安全性数据的审查，第二个组的首位患者接受第一剂量的RGLS4326。

“我们很高兴在正在进行中治疗ADPKD的RGLS4326项目中迈出了这一重要一步，”Regulus首席执行官Jay Hagan说，“到目前为止，还没有严重不良事件报告，第一组研究的结果预计将在今年第二季度初公布。”

关于常染色体显性多囊肾病

由PKD1或PKD2基因突变引起的ADPKD是人类最常见的单基因疾病之一，也是导致终末期肾病的主要原因。该病的特点是主要在肾脏，其次在肝脏和其他器官出现多个充满液体的囊肿。肾囊肿细胞的过度增殖是一个重要的病理特征，最终导致约50%的ADPKD患者在60岁出现终末期肾病。

外文：Regulus Therapeutics Announces Completion of Enrollment in First Cohort of Phase 1b Clinical Trial of RGLS4326 for the Treatment of Patients with Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)