Rocket制药公司是一家临床阶段的公司，致力于为罕见儿童疾病开发综合、可持续的基因疗法管线。前不久，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RP-L201再生医学高级疗法（RMAT）资格认定，RP-L201是其研究性基因疗法用于治疗白细胞黏附缺陷症I型（Leukocyte Adhesion Deficiency-I ，LAD-I）。RMAT资格认定是基于RP-L201正在进行的1/2期临床试验中令人鼓舞的初步安全性和有效性数据授予的。

Rocket总裁兼首席运营官Kinnari Patel博士说：“获得RMAT资格认定和完成1/2期患者招募是尽可能有效和负责任推进RP-L201 LAD-I计划的重要步骤。RMAT资格认定的获得使我们能最大限度地加强与FDA对话的机会。另外，在全球疫情下完成1/2期患者招募证明了我们团队、合作者和参与试验患者的努力。我感谢所有人坚定不移地致力于解决对众多婴儿、幼儿及其家庭造成生命威胁的LAD-I。我们希望能在第二季度分享LAD-I试验的数据。”

RMAT旨在帮助加速再生医学产品的开发和批准，包括细胞和基因治疗。该资格认定授予那些在治疗、改善、逆转或治愈严重或危及生命疾病或症状的研究性产品，且有初步临床证据的支持，证明其有可能解决未满足的医疗需求。RMAT资格认定允许公司与FDA在项目开发上密切合作，并包括FDA快速通道和突破性疗法资格认定的所有好处。Rocket还持有RP-L201项目的儿科罕见病（美国）、孤儿药（美国/欧盟）和高级治疗药物产品（欧盟）资格认定。

正在进行的RP-L201非随机开放标签1/2期研究旨在评估CD18表达低于2%的严重LAD-I患儿基因治疗的安全性和有效性。在第62届美国血液学学会（ASH）年会上发表的研究数据证明对3例严重LAD-I儿童患者的安全性和有效性。这些患者的CD18表达持续超过与成年存活率相关的4-10%的阈值，外周血载体拷贝数也同样令人鼓舞。RP-L201耐受性良好，无输注或治疗后出现的药品安全问题。

关于白细胞黏附缺陷症I型

白细胞黏附缺陷症I型（LAD-I）是一种罕见的常染色体隐性儿童疾病，由编码β-2整合素成分CD18的ITGB2基因突变引起。CD18是一种关键蛋白质，促进白细胞粘附和从血管中渗出，以对抗感染。因此，患有严重LAD-I的儿童往往在出生后立即受到影响。在婴儿期，他们反复遭受危及生命的细菌和真菌感染，对抗生素反应差，需要经常住院治疗。婴儿期存活下来的儿童会经历反复的严重感染，包括肺炎、牙龈溃疡、坏死性皮肤溃疡和败血症。如果没有成功的骨髓移植，严重LAD-I患者2岁之前的死亡率为60-75%，5岁以上的存活率很少见。严重LAD-I患者的医疗需求很难得到满足。

外文：Rocket Pharmaceuticals Receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation for RP-L201 Gene Therapy for Leukocyte Adhesion Deficiency-I