ABIONYX制药是一家致力于为患者发现和开发创新疗法的新一代生物技术公司，该公司前不久宣布，CER-001治疗一种超罕见肾病的积极临床结果已发表于《内科医学年鉴》上，该杂志是引用率最高、排名最高的内科医学杂志。

由于肾功能迅速下降，该患者即将接受透析，而在接受CER-001治疗期间，避免了透析的需要。此外，该患者由于角膜脂质沉积导致的视觉模糊也消失。随访1年后，仍能观察到视觉功能的明显改善。

法国药品安全局（ANSM）于2020年初批准一项指定患者临时使用CER-001的授权，用于这种未经治疗的超罕见肾病。

卵磷脂胆固醇酰基转移酶（lecithin-cholesterol acyltransferase，LCAT）基因遗传突变的患者出现肾小球疾病和角膜脂质沉积，并表现出非常低的高密度脂蛋白（HDL）和apoA-I循环水平。在授权内，家族性LCAT缺乏症患者接受CER-001治疗，一种含apoA-I的高密度脂蛋白模拟物，有助于防止快速进展性肾衰竭。

CER-001在剂量为10-30毫克/千克/周时是安全且耐受性良好。

CER-001以剂量为10毫克/千克静脉注射，每周3次，连续3周，然后每周2次，连续3周，每周1次，连续3周。此后，剂量增加到20毫克/千克/周，持续6周，以达到稳定eGFR的每周剂量。

在CER-001开始的前9个月，eGFR从41毫升/分钟/1.73平方米迅速下降至19毫升/分钟/1.73平方米，而在开始治疗11个月后，eGFR仅从19毫升/分钟/1.73平方米下降到17毫升/分钟/1.73平方米。

尿蛋白肌酐比值（uPCr）在第10天从7降至0.25g/g，当时未检测到蛋白尿，但随后恢复到初始值。治疗期间以及之后的随访，随着血清白蛋白由29克/升增加到37克/升，肾病综合征消失。

该杂志指出，CER-001可阻止进一步的肾功能下降。对于肾功能迅速下降而即将透析的患者，在使用CER-001治疗期间能够避免透析的需要。

该杂志证实CER-001在肾脏疾病中的突破性治疗。

该杂志提到，CER-001对肾脏进展的影响应在更常见的蛋白尿疾病中进行评估，包括糖尿病肾病或膜外肾小球肾炎（两种疾病的特点是局部LCAT活性降低、肾小球脂质沉积和炎症过程），或其他与脂质沉积有关的肾病。

外文：ABIONYX Announces Positive Clinical Results From CER-001 in an ultrarare kidney disease Published in The Annals of Internal Medicine