•Alchemab使用独特的方法探索适应性免疫——识别对特定疾病有抵抗力的患者的天然保护性抗体

•Innovate UK资助支持亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease，HD）疾病修饰治疗的发现，HD是一种无法治愈且无法预防疾病进展的退行性疾病；

•Alchemab正与Medicines Discovery Catapult机构合作，后者是一家由政府资助非营利组织，支持英国生命科学创新者；

•HD样品由CHDI基金会提供；

Alchemab生物技术公司已获得Innovate UK颁发的英国生物医学催化剂早期奖，以支持开发一种新的亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease，HD）的疾病修饰抗体疗法。这笔资助将支持Alchemab与Medicines Discovery Catapult的开创性合作。

Alchemab是一家生物技术公司，通过利用天然保护性抗体的力量，为难以治疗的疾病患者开发新的治疗方法。Alchemab公司有一种独特的靶向不可知药物发现方法，专注于天然保护性抗体。使用这种全新的方法，Alchemab已经从HD患者身上发现一组具有疾病修饰潜能的抗体。根据他们的遗传倾向，这些患者的进展比预期的要慢。在这些“有弹性”的个体中常见的抗体在疾病进展正常的患者或健康对照组中明显缺失。 

通过Innovate UK的资助，Alchemab将在未来18个月内对抗体组进行功能性描述，以确定首次人类研究中的主要候选对象。通过确定这些抗体的分子靶点以及它们是否能够预防HD的病理机制，有可能为没有天然保护性抗体反应的患者开发一种新的疾病修饰疗法。如果成功的话，这种性质的治疗可以在减缓或阻止疾病进展方面起到变革性作用。 

Alchemab的首席执行官Alex Leech说：“我们在亨廷顿舞蹈症的研究能获得Innovate UK的资助，是对Alchemab独特的药物发现方法极好的验证，也是对我们杰出的剑桥科学家团队的有力证明，他们推动了这个项目的发展。我们为获得如此重要的国家认可而感到自豪。” 

他补充说：“亨廷顿舞蹈症项目结合了我们在抗体发现和开发、尖端科学和分析技术方面的优势以及Medicines Discovery Catapult机构的能力。我们还从CHDI基金会获得HD患者样本。我们完全有能力发现和开发一种潜在的转化疗法，同时继续开发神经退行性疾病、肿瘤学和传染病的其他项目。” 

该项目将与Medicines Discovery Catapult机构合作进行，借鉴其在iPSC衍生CNS细胞表达方面的经验，这是研究脑部疾病的一个重要组成部分。这项工作将结合创新的表型药物发现，使用尖端数据丰富方法和最新的神经退行性疾病翻译人类细胞模型，以加快临床发展。所使用的患者样本均由CHDI基金会提供。CHDI基金会是一个非营利性的生物医学研究组织，致力于合作开发能显著改善HD患者生活的治疗方法。 

Alchemab的首席科学官Jane Osbourn博士补充说：“亨廷顿舞蹈症是一种毁灭性疾病，会导致运动、认知和精神障碍，最终逐渐丧失功能并死亡。目前还没有治愈的方法，也没有能够减缓疾病的治疗方法，只有帮助控制症状的治疗方法。深入了解这种疾病以及自然产生的抗体如何为易感但有弹性的个体提供保护，能提供一种令人兴奋的新发展和潜在未来治疗选择。” 

Alchemab的方法旨在了解有弹性的个体如何保持健康并显示出对疾病的抵抗力，即使他们有遗传倾向或易感性。该公司着眼于人类作为正常免疫反应的一部分产生的大量抗体库，以了解这种适应性免疫。利用这些见解，Alchemab可以发现具有治疗潜力的天然保护性抗体。 

Medicines Discovery Catapult机构 (MDC)的首席科学官Peter Simpson教授说：“这个项目展示出世界领先的创新，包括对疾病表现差异的独特探究。这种伙伴关系开展的研究将是未来治疗发展的基石，最终目的是延长和改善这种罕见的退化性疾病患者的生活。Alchemab的方法颠覆了常规的生物技术药物发现模式，着眼于对疾病的自然抵抗力，而不是疾病本身。MDC的作用是继续开发iPSC衍生的细胞模型，以进一步了解Alchemab所显示的不同抗体的结合。我们很高兴开始这一宝贵的合作，这一合作可能会彻底改变我们对亨廷顿舞蹈症病理生理学的更广泛理解。”

外文：Alchemab and Medicines Discovery Catapult to develop landmark novel antibody therapy for Huntington’s disease