多发性硬化症(MS)是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。本病急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑,陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑,以多发病灶、缓解、复发病程为特点,好发于视神经、脊髓和脑干,多发病于青、中年,女性较男性多见。
Anokion是一家专注于通过恢复正常免疫耐受治疗自身免疫性疾病的瑞士生物技术公司,该公司前不久宣布,其1期临床试验开始患者给药,以评估ANK-700治疗复发缓解型多发性硬化症(relapsing remitting multiple sclerosis,RRMS)患者的疗效。MoveS-it研究(ANK-700治疗多发性硬化研究,评估其安全性和免疫耐受性)是一项随机、双盲、安慰剂对照的首次人体研究,旨在评估单次和多次递增剂量ANK-700的安全性和耐受性。
“多发性硬化是一种毁灭性疾病,干扰大脑告诉身体如何操作的能力,没有治愈选择。现有治疗主要是抗炎疗法和症状管理,从长期来看,这些疗法最终对患者无效,”Anokion总裁兼首席执行官Deborah Geraghty博士说,“我们很高兴开始这项ANK-700研究,这是我们去年进入临床开发的第二个候选产品。在MS小鼠模型的临床前数据的支持下,我们认为NK-700有可能减缓甚至阻止MS患者的疾病进展。”
MS是一种中枢神经系统的脱髓鞘疾病,免疫系统攻击大脑和脊髓的髓鞘。ANK-700旨在通过诱导对基于髓磷脂的自身抗原的抗原特异性耐受来重新教育免疫系统,以减少大脑和脊髓的神经炎症。MoveS-it研究将在全美10个地点招募40名患者。试验的主要终点是安全性和耐受性,次要终点是ANK-700的药代动力学(PK),其他探索性终点包括免疫生物标志物反应的评估。
外文:https://anokion.com/press_releases/anokion-initiates-patient-dosing-in-phase-1-trial-of-ank-700-for-the-treatment-of-multiple-sclerosis/