美国食品和药物管理局（FDA）批准了Abecma（idecabtagene vicleucel），一种基于基因改造的CART细胞疗法，以用于治疗多发性骨髓瘤（multiple myeloma）的特定成年患者群体。适用该药的患者要至少对先前的四种治疗方法（不同类型）无反应或在治疗后复发。Abecma是FDA批准的首个针对多发性骨髓瘤的CART细胞疗法。

多发性骨髓瘤是一种罕见的血液癌，其表现为异常的血浆细胞在骨髓中积累并在人体的多处骨骼中形成肿瘤。这种疾病使骨髓无法产生足够的健康血细胞，从而导致血液细胞计数下降。骨髓瘤还会损害骨骼和肾脏，并削弱人体的免疫系统。多发性骨髓瘤的形成原因尚不清楚。根据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）的数据，到2020年，骨髓瘤约占美国所有新癌症病例的1.8％（32,000）。

“ FDA仍致力于为患者在急需治疗的领域提供新颖的治疗选择，” FDA的生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士说， “虽然我们目前无法彻底治愈多发性骨髓瘤，但治疗的远景和效果可能会因患者的年龄和诊断时的病情阶段而异。此次的批准为患有这种罕见癌症的患者提供了一种新的治疗选择。” 

Abecma是一种B细胞成熟抗原（BCMA）所靶向的，基于基因修饰的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。每次剂量的Abecma都是通过使用患者自己的T细胞（一种白细胞）所创造出来的定制疗法，以帮助其对抗骨髓瘤。患者的T细胞会被收集并进行基因修饰，以增强对骨髓瘤细胞的靶向和杀伤作用。一旦细胞被修饰，它们便被注入患者体内。 

在一项多中心研究中，127例复发性骨髓瘤（完成治疗后复发的骨髓瘤）和难治性骨髓瘤（对治疗无反应的骨髓瘤）的患者接受了评估，确立了Abecma的安全性和有效性。所有患者至少在之前接受过3种的抗骨髓瘤治疗。约88％的患者在之前已接受过4种或更多种抗骨髓瘤治疗。总的来说，有72％的患者的病情在Abecma的治疗下产生了部分或者完全缓解。其中有28％的患者的病情在Abecma治疗下表现出完全缓解（多发性骨髓瘤的所有体征消失），并且这一组中有65％的患者的病情在治疗下被完全抑制了至少12个月。 

用Abecma治疗可能会导致严重的副作用。药品说明书中框出的警告包括：细胞因子释放综合征（CRS），噬血细胞淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征（HLH / MAS），神经系统毒性和血细胞减少症，这些副作用都有可能危及生命。CRS和HLH / MAS是对CAR-T细胞活化和增殖的全身反应，表现为高烧和流感样症状，而长时间的血细胞减少症是指某些血细胞数量在长时间内会产生下降。Abecma最常见的副作用包括CRS，感染，疲劳，肌肉骨骼疼痛和免疫系统减弱。治疗后的副作用通常会在治疗后的一到两周内出现，但某些副作用可能会在之后发生。多发性骨髓瘤患者需要通过咨询医生来确认自己是否适合Abecma的治疗。

由于存在CRS和神经毒性的风险， Abecma的批准伴随着风险评估和对应的降低风险的策略，其中包括多项措施来确保该药的安全使用。FDA要求发放Abecma的医院及其相关诊所必须经过特殊的认证，并且参与处方，配药或管理Abecma的工作人员必须接受培训，以识别和管理CRS和神经系统毒性以及Abecma的其他副作用。另外，医护人员必须告知患者潜在的严重副作用，以及如果在接受Abecma治疗后出现副作用，应当立即返回治疗的重要性。

为了进一步评估药品的长期安全性，FDA还要求制造商进行上市后观察研究，对接受Abecma治疗的患者进行进一步的评估。

Abecma被FDA授予“孤儿药和突破性疗法”资格认定。孤儿药资格认定带来了一系列的激励措施，以协助和鼓励开发罕见病药物。突破性疗法资格认定旨在加快治疗严重疾病的药物的开发和审查的过程，这些药物应当在初步的临床证据中表明比现有疗法能在临床上具有重要意义的评估指标上有更好的表现。根据Abecma在复发性和难治性骨髓瘤患者中观察到的持续有效反应，该药被授予突破性疗法资格认定。

在快速审批程序（例如突破性疗法资格认定）下获得批准的药物与所有其他FDA药物批准遵循相同的审批标准。

来自百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的下属公司Celgene Corporation的Abecma获得了FDA的正式批准。 

外文： https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-adult-patients-multiple-myeloma