Chiesi公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了FERRIPROX® (去铁酮）用于治疗3岁及以上成人和儿童镰刀型细胞贫血症（sickle cell disease，SCD）患者或其他贫血引起的输血性铁超载。FDA的批准扩大了FERRIPROX适应症范围，囊括SCD或其他贫血患者以及地中海贫血患者，且无论之前是否服用过铁螯合剂。

在美国，大约有10万人患有SCD，与普通人群相比，SCD的预期寿命会缩短20多年。SCD患者通常在2岁前确诊，严重的患者在儿童早期就开始经历疼痛危机。许多人需要住院治疗和长期输血来控制疾病并发症。疾病并发症包括早发性中风、急性胸部综合征和多器官衰竭。肾脏并发症影响近30-50%的镰刀型细胞贫血症患者，占成人SCD患者死亡率的16-18%。

Chiesi全球罕见病负责人Giacomo Chiesi说：“SCD患者面临疼痛及器官损伤的挑战，会极大地影响他们的生活质量，大多数输血患者需要铁螯合疗法，包括那些已知有肾脏问题的患者，但他们的治疗选择有限。我们相信，对于轻度至重度肾损害患者，提供一种无需调整剂量的铁螯合疗法会解决SCD的显著未满足需求。”

FERRIPROX是一种人工合成的口服活性铁螯合剂，通过穿透细胞膜和去除器官组织和细胞外液中的有毒铁来有效降低铁浓度。FERRIPROX是一种1000mg的口服片剂，每天两次。一项对照研究比较了FERRIPROX和去铁胺对SCD和其他输血依赖性贫血患者的疗效，该研究符合12个月后肝铁浓度较基线变化的非劣效性标准。一项扩展性研究的数据证实，随着时间的推移，肝脏铁浓度继续逐渐降低，平均值从基线时的14.93 mg/g dw降至一年后的12.30 mg/g dw，两年后降至11.19 mg/g dw，三年后降至10.45 mg/g dw。在临床试验中，SCD或其他贫血患者最常见的不良反应是发热、腹痛、骨痛、头痛、呕吐、四肢疼痛、镰刀型细胞贫血伴危象、背痛、ALT升高、AST升高、关节痛、口咽痛、鼻咽炎、中性粒细胞计数下降、咳嗽、呼吸困难，还有恶心。

外文：CHIESI GLOBAL RARE DISEASES ANNOUNCES FDA APPROVAL OF FERRIPROX® (DEFERIPRONE) FOR TREATMENT OF TRANSFUSIONAL IRON OVERLOAD DUE TO SICKLE CELL DISEASE