Precision BioSciences是一家开发异基因CAR T和体内基因矫正疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久公布使用其ARCUS®基因组编辑平台治疗常染色体显性遗传性视网膜色素变性（autosomal dominant Retinitis Pigmentosa，adRP）临床前研究结果。

视紫红质基因中的P23H突变是北美最常见的adRP类型。在美国，视紫红质基因突变占所有adRP病例的25%到30%。导致视杆细胞的逐渐丧失，视杆细胞是感受弱光刺激的细胞。

路易斯维尔大学眼科和视觉科学系博士后助理Archana Jalligampala博士说：“这种类型的adRP是一种导致中心视力完全丧失的遗传性眼病，不适合传统基因替代疗法。我们使用ARCUS核酸酶靶向P23H人类视紫红质突变，发现，在注射后44周进行的最新结构和功能评估中，与未经治疗的P23H视网膜或同一P23H视网膜中未治疗区域相比，治疗后P23H视网膜中的杆状细胞数量更多，外段更长，并正确定位视紫红质。这些结果使我们深受鼓舞，表明使用ARCUS的基因编辑方法有可能治疗相同点突变的adRP患者，更重要的是，即使在疾病晚期也可以治疗。”

在这项研究中，与未治疗的动物相比，ARCUS核酸酶治疗的动物显示出杆驱动信号的显著改善，视网膜电图（ERG）b波反应增加。这种效果在出生后第60天（P）就被观察到，并一直维持到P300。这些结果表明，这项研究中实现的基因编辑水平可有助于视觉功能的改善。

关于ARCUS®

ARCUS®是一种由Precision BioSciences公司科学家发现和开发的专有基因组编辑技术。它使用序列特异性DNA切割酶，或核酸酶，插入（敲入）、移除（敲除）或修复活细胞和生物体的DNA。ARCUS是基于一种天然存在的基因组编辑酶I-CreI，它在藻类衣藻中进化，可对细胞DNA进行高度特异性的切割。

外文：https://investor.precisionbiosciences.com/news-releases/news-release-details/precision-biosciences-announces-paper-presentation-association