原发性免疫缺陷疾病（PI）是一类身体免疫系统部分缺失或功能障碍导致的疾病总称，包括350多种罕见的慢性疾病。PI系由遗传或基因缺陷引起，不会传染，各年龄段、无论男女都有可能罹患该类疾病。在美国，目前大约有25万人被诊断患有PI。

日前，一家专门生产、销售治疗罕见和严重疾病血浆衍生药物的跨国生物制药公司Kedrion Biopharma宣布KIDCARES10 临床试验项目组（即研究在儿童受试者输静脉注射10%免疫球蛋白并观察其有效性、安全性和药代动力学）已成功招募入组首名受试者。

KIDCARES10是一项前瞻性、多中心、开放性III期临床试验研究，拟评估静脉注射10%免疫球蛋白（IVIG）对2至17岁罹患原发性免疫缺陷疾病（primary immunodeficiency disease，PI）患者的有效性、安全性和药代动力学。

“对于原发性免疫缺陷确诊患者，越来越多儿科医生希望能进一步研究、了解注射免疫球蛋白这一疗法的有效性和安全性，”儿科综合医院首席研究员、Azienda Ospedaliero大学教授Chiara Azzari介绍说，“正是这个原因，此次关于首名受试者成功入组KIDCARES10临床试验项目这一消息着实令人振奋。”

“KIDCARES10临床试验项目是Kedrion Biopharma一项重要的临床研究工作，” Kedrion Biopharma美国医疗事务负责人Novinyo Serge Amega博士说，“这项临床试验针对的是被诊断患有原发性免疫缺陷病的儿童患者，因此它肯定会对如何更好地治疗被诊断患有这种罕见和严重疾病的儿童提供宝贵的经验借鉴。”

据分析师介绍，到2025年底，全球血浆衍生免疫球蛋白市场预计将超过180亿美元。Kedrion Biopharma是为数不多能给意大利和其他国家患者提供免疫球蛋白疗法的公司之一。

关于KIDCARES10临床试验项目

KIDCARES10是一项前瞻性、多中心、开放性III期临床试验研究，拟评估静脉注射10%免疫球蛋白（KIG10）长达13个月对2至17岁罹患原发性免疫缺陷疾病（PI）患者的有效性、安全性和药代动力学。

KIDCARES10临床试验项目的主要有效性目标是评估注射10%免疫球蛋白KIg10对原发性免疫缺陷疾病患者的有效性，证明急性严重细菌感染的比例（即每患者-年的急性严重细菌感染平均数）小于1.0，从而提供从第1天到第51/52周疗效的实质性证据。其主要安全性目标是评估从第1天到第51/52周这个治疗周期内整个研究人群中KIg10的安全性。

KIDCARES10临床试验项目的药代动力学研究目标是评估不同给药方案下儿童患者体内KIg10情况，包括总IgG、IgG亚类和抗原特异性IgG在稳定状态下的分布、代谢和消除情况；评估总IgG的谷浓度，并与该临床试验前的IgG谷浓度进行比较。

按照原先明确的标准，KIDCARES10临床试验项目的主要疗效终点是急性严重细菌感染（细菌性肺炎、菌血症/脓毒症、细菌性脑膜炎、内脏脓肿、骨髓炎/脓毒性关节炎等）的发生率（即每患者-年的平均数）。

KIDCARES10临床试验项目的主要安全性终点包括临床测量，如研究受试者组内不良事件（AE）的发生率和严重性，以及受试者生命体征、体检和实验室检测指标（如血液学、血清化学和尿液分析等检测项目）从第1天到第51/52周的变化。

外文：https://www.kedrion.us/first-patient-enrolled-kidcares10