美国食品药物管理局（FDA）前不仅批准了Ryplazim（纤溶酶原，人-tmvh）用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（plasminogen deficiency type 1，低纤溶酶原血症）。该病可影响正常组织和器官的功能，并可能导致失明。

        “目前还没有FDA批准的用于1型纤溶酶原缺乏症的疗法，”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士指出，“该批准有助于满足该罕见遗传病患者的医疗需求。”

          该疾病患者体内缺乏纤溶酶原，该蛋白负责分解体内的纤维蛋白凝块。纤溶酶原缺乏会导致纤维蛋白的积聚，病灶的发展可能会影响正常组织和器官的功能，当其影响眼睛时可能会导致失明。

         Ryplazim中的活性成分是从人血浆中纯化的纤溶酶原，可以用来提升患者血浆纤溶酶原的水平，从而暂时纠正纤溶酶原缺乏并减少或消除病灶。

        Ryplazim的有效性和安全性评价主要基于一项单臂、开放标签临床试验。该试验招募了15名1型纤溶酶原缺乏症成人和儿童患者，每2-4天给药一次，持续48周。在入组时有病灶的11名患者中，所有病灶均获得至少50%的改善，且在48周的治疗期间所有15名患者均未发生病灶复发或新生病灶，上述事实证明了Ryplazim的有效性。

        Ryplazim最常见副作用包括腹痛、腹胀、恶心、出血、四肢疼痛、疲劳、便秘、口干、头痛、头晕、关节痛和背痛。

        FDA授予Ryplazim孤儿药资格认定，以鼓励并协助罕见病药物的开发。该申请还获得了快速通道资格认定、优先审评和儿科罕见病优先审评券。FDA的儿科罕见病优先审评券计划旨在鼓励用以预防和/或治疗儿童罕见病新药和生物制剂开发。

        1型纤溶酶原缺乏症患者可能会因活动性病灶而出血。使用Ryplazim可能会延长或加重活动性出血。此外还观察到组织脱落（剥落）。由于Ryplazim来自人体血浆，因此存在传播传染性病原体的风险。基于有效的供体筛选程序和产品制造过程，传染病传播的风险很小。

        FDA将该授权批准授予了ProMetic生物疗法公司。

 原文标题：

        FDA Approves First Treatment for Patients with Plasminogen Deficiency, a Rare Genetic Disorder

        译：赵子夜

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