2021年6月24日，国家眼部疾病临床医学研究中心暨上海市第一人民医院眼科中心，成功完成基因治疗先天性黑矇（LCA）临床研究的首例患者治疗，初步结果显示了良好的安全性和改善视功能的潜在优势。
LCA是一类发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 大多数LCA患者在婴儿期或儿童期开始出现严重视力障碍，并且由于进行性视网膜变性，在30-40岁时彻底失明。由于缺乏有效治疗方法，遗传性视网膜病变的致盲率居高不下。每一个LCA患者甚至家庭，都笼罩在失去视力的痛苦、陷入黑暗的阴影之中。
近年来基因治疗快速发展，才使LCA有了被治愈的希望。基因治疗是眼科最前沿的治疗技术之一，每一例基因治疗的成功实施，都是科学上反复探索、产业化先进制造工艺、严谨质量控制与临床医学密切合作的成果。
经过5年时间的充分准备，以患者利益第一为原则，上海市一眼科中心日前启动了中国首项针对LCA的基因治疗研究，评估单次视网膜下腔注射LX101眼用注射液治疗特定类型先天性黑矇的总体安全性和疗效。6月24日已成功完成首例患者治疗，现有结果显示出良好的安全性和改善视功能的潜在优势。本研究的成功开展，为遗传性视网膜患者带来了光明和希望，也像火花一样点燃了人们对眼科基因疗法的热情和期盼！
感谢上海市科学技术委员会《遗传性视网膜色素变性的自然病程及基因治疗多中心研究》项目对本研究的大力支持。上海市一眼科作为中国基因治疗的先锋单位，未来将拓展更多的基因治疗靶点，造福更多患者！我们相信，基因治疗技术的突破将会使更多曾被黑暗囚禁的患者重见光明，让他们的人生重现绚丽的光芒！
眼科遗传病、眼底病主任团队在为患者进行详细的会诊和检查
患者在进行视网膜下基因注射手术
守护光明
照亮世界
也许出生那刻，
命运给您关上一扇门；
我们的使命是帮助您推开一扇窗，
看见世界的精彩！
关于市一眼科
上海交通大学附属第一人民医院/上海市第一人民医院眼科创建于1946年，由我国著名“东方一只眼”赵东生教授创立，是中国眼底病领域创始单位，是国家临床重点专科、上海市重中之重眼科临床医学中心。在科技部“十二五”、“十三五”重大新药创制项目支持下，建立了中国第一个符合国际标准眼科临床研究平台，负责及参与国际、国内多中心临床研究56项。
目前，眼科中心根据遗传眼病临床特点建立全新临床研究方案、临床试验流程和科学评价体系；形成以眼遗传病医生、眼底外科医生、临床检查科、临床试验读片师及研究护士等为一体强大多学科临床试验团队，并根据罕见病临床试验建立特殊药物GCP管理流程和放行标准，配置了全套临床检查设备，保障临床试验科学评价顺利进行。在上海交通大学医学院支持下建立眼遗传罕见病生物样本库，开设遗传病门诊，与患者建立良好沟通渠道，保障了临床试验顺利完成。
