7月2日，中国罕见病药物研发和商业化平台企业曙方医药旗下的曙方（上海）医药科技有限公司（Sperogenix (Shanghai) MedTech Co., Ltd. 以下简称“曙方医药”）与致力于创新药物研发的中国新兴生物医药企业上海和誉生物医药科技有限公司（Abbisko Therapeutics Co., Ltd. 以下简称“和誉医药”）达成独家授权协议，在大中华地区合作开发创新药ABSK021针对神经系统罕见病领域适应症的应用。
根据独家授权协议，曙方医药将获得在中国大陆、香港及澳门特别行政区（以下合称“授权地区”）开发、生产、商业化ABSK021的独家权利，适应症范围为非肿瘤神经系统罕见病，其中肌萎缩侧索硬化症（ALS）是曙方医药将开发的首个适应症。和誉医药将获得来自曙方医药的首付款及一系列里程碑付款，以及产品年净销售额分成，并保留除上述地区及适应症范围外的权利。曙方医药将负责ABSK021用于ALS适应症在授权地区内的临床前研究、概念验证性临床、关键性临床、上市后研究等一系列开发工作，以及产品的注册申报和商业化。
ABSK021是一款口服、高特异性、高选择性集落刺激因子-1受体（colony-stimulating factor 1 receptor，CSF-1R）拮抗剂，目前正在中国和美国开展肿瘤患者中的安全性、耐受性与药代动力学Ib期临床研究。初步临床数据已展现出ABSK021良好的耐受性、药代动力学特性及对靶点的有效抑制。CSF-1R信号传导是小胶质细胞发育和存活的必要条件，而存有大量活化的小胶质细胞是ALS病人神经退化的标志之一。临床前研究表明抑制CSF-1R可延缓多种ALS动物模型中的疾病进展。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）俗称“渐冻症”，2014年夏天，一场在全球广受关注的“冰桶挑战”活动让“渐冻症”这一罕见疾病为人所知。ALS的临床特征为进行性加重的肢体无力、肌肉萎缩合并锥体束征，伴言语不清、吞咽困难等球部症状，呼吸肌受累可出现呼吸困难，并最终因营养和呼吸衰竭而死亡。中华医学会神经病学分会ALS协作组一项对全国医保数据的研究表明，中国ALS的年发病率为1.62/10万，年患病率为2.97/10万。目前该病尚缺乏特效治疗，预后不良，中位生存期仅为3至5年，对患者家庭和社会带来了沉重的照护及经济负担。
曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“肌萎缩侧索硬化症等神经系统罕见病对患者生存时间和生活质量造成严重影响，给患者家庭和社会带来沉重负担，亟需一系列创新疗法改善这一疾病领域现状。神经系统罕见病是曙方医药重点布局的领域，此次与和誉医药的强强合作，将加速ABSK021的临床开发和商业化进程，进一步完善曙方该领域产品组合，以期建立曙方医药在神经系统罕见病领域的国内领先地位。”
和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士表示：“此次与曙方医药的合作令人鼓舞，展现出ABSK021这一CSF-1R创新药物在神经系统疾病领域的巨大潜力。曙方在罕见病领域的临床研发和商业化能力与丰富经验让人印象深刻，我们坚信与曙方的合作将进一步加快ABSK021的开发进程，使中国广大罕见病患者早日受益。”
