Precision 生物科学是一家临床阶段的生物技术公司，利用其ARCUS®基因组编辑平台开发异基因CAR T和体内基因校正疗法。该公司宣布了与宾夕法尼亚大学研究人员合作进行的临床前研究最新体内数据。

研究人员报告了使用ARCUS敲除负责甲状腺转载蛋白淀粉样变（transthyretin amyloidosis ，ATTR）的甲状腺转载蛋白（TTR）基因的阳性临床前结果，ATTR是一种导致周围神经病变和/或心肌病的罕见疾病。

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院基因治疗项目高级主任Jenny Greig博士说：“虽然有批准的ATTR治疗方法，但这些方法需要反复给药，而由腺相关病毒载体提供的基因编辑方法，包括我们正在研究的ARCUS核方法，可以提供一次性有效治疗。对TTR基因进行基因组编辑后，血清TTR水平显著降低，表明AAV输送TTR特异性ARCUS核酸酶是治疗ATTR的有效方法。”

在ARCUS治疗的NHPs中，实现了高水平的基因组编辑，显著和持久的血清TTR降低。在基因组DNA位点发现了高达46%的插入和缺失，转化为约80%的TTR信使RNA转录编辑，变在AAV给药后18天和128天之间收集的肝活检保持。研究人员发现，TTR基因的高编辑效率反映在血清TTR水平上，在四个ARCUS治疗的NHPs中，有三个在载体给药后第21天，相关指标降低了95%以上。这些血清TTR的降低在单次AAV给药后持续了250天，表明基因组编辑和随后的蛋白质减少可能是永久性的。

“利用ARCUS敲除NHPs中的TTR基因，为评估ARCUS在体内编辑中的持续效应提供了一个重要的机会，”Precision 生物科学的首席科学官和联合创始人Derek Jantz博士说，“越来越多的数据证明ARCUS的这种‘一劳永逸’的方法，对改变人类罕见基因疾病治疗的意义。”

外文：New Preclinical Data Presented at the 2021 American Society of Genetic & Cell Therapy Annual Meeting Highlights Precision BioSciences’ ARCUS In Vivo Genome Editing