Emalex Biosciences是一家致力于开发中枢神经系统运动障碍和口吃治疗方法的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，其评估ecopipam（EBS-101）治疗Tourette综合征（Tourette Syndrome，TS）患儿疗效和安全性的2b期临床试验已完成患者招募。这项临床试验(D1AMOND研究)是一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照平行组研究，在全球范围内招募153名患者。独立的数据监测委员会在2021年3月对首批75名患者进行了中期无效性分析，建议继续按计划进行试验。预计年底将有全面的试验结果。

Tourette综合征是一种神经系统疾病，其特征是动作性或发声性抽动，起病始于儿童时期，并会持续一段时间。这些抽动是短暂的，自发的和不规则模式。美国唯一获批治疗Tourette综合征的药物是D2多巴胺受体。Ecopipam是一种创新研究性药物，旨在选择性地阻断D1受体的神经递质多巴胺作用，可能会导致不同的副作用。Ecopipam已获得FDA孤儿药资格认定和快速通道资格认定，用于治疗小儿Tourette综合征。

Paragon Biosciences的投资组合公司Emalex，目前正在进行2期临床试验，以评估ecopipam对儿童期发作口吃患者的疗效和安全性。“Speak Freely”的研究是为成年人设计的，他们在小时候被诊断患有口吃，并且仍然难以清晰地说话。这项试验正在美国9个站点进行，目前正在招募患者。这项研究最近达到了50%的患者招募里程碑（计划招募68名患者，现已招募到34名），预计将在今年年底完成患者招募。

原文标题：

Emalex Biosciences Announces Completion of Patient Enrollment in Phase 2b Clinical Trial Evaluating Ecopipam (EBS-101) for Pediatric Patients with Tourette Syndrome

译：黄娟

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