Stargardt Disease (STGD，图片来源：aao.org)
Alkeus制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ALK-001（C20-D3-维生素A）治疗斯特格氏病(Stargardt's Disease，STGD)的突破性疗法认定（BTD）。值得一提的是，ALK-001是唯一一个获得治疗斯特格氏病BTD认定的药物。目前，针对斯特格氏病还没有批准的治疗方法。此前，FDA已授予ALK-001孤儿药资格（ODD）。
BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在审查时有资格进行滚动审查和潜在优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
ALK-001（C20-D3-维生素A）是一种化学修饰的维生素A，用于治疗多种视网膜退行性疾病。该药每天服用一次，临床资料表明，ALK-001可以安全地延缓斯特格氏病的进展，同时保持正常的视觉循环。
斯特格氏病是一种进行性遗传性视网膜退行性疾病，可引起不可逆转的视力丧失，导致失明。这是一种罕见而严重的疾病，症状通常始于儿童或青少年时期，几乎每个确诊为这种疾病的患者都会成为法定盲人（legally blind）。
ALK-001作用机制
FDA授予ALK-001 BTD，是基于对2期双盲随机安慰剂对照临床试验数据的审查。这项试验和其他正在进行的研究的数据预计将在今年晚些时候公布。
除了斯特格氏病之外，ALK-001治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者的临床试验也正在进行中。在美国，AMD是导致无法预防的失明的头号原因。
Alkeus制药公司首席执行官Leonide Saad博士表示：“获得突破性疗法认定在斯特格氏病领域是一个变革性里程碑。我们2期临床试验的结果为ALK-001治疗斯特格氏病的监管提交和批准提供了强有力的依据。我们期待着与FDA和其他监管机构合作，以便我们能够尽快将ALK-001带给患者。”
