Neurelis公司前不久宣布，已经从BioAxone Biosciences公司收购了一系列针对脑海绵状畸形（cerebral cavernous malformations，CCMs）的新型ROCK-2抑制剂，CCMs是一种罕见的中枢神经系统（CNS）疾病，目前尚无治疗方法。

Neurelis总裁兼首席执行官Craig C. Chambliss说：“我们非常高兴继续开发这些新型化合物，并致力于将BioAxone的先导化合物BA-1049推向临床。我们认为诊断为脑海绵状血管畸形的患者所面临的高度未满足的需求，鉴于CCMs引起的癫痫活动的普遍性，这与我们癫痫方面关注点的吻合。将BA-1049加入我们的产品线，突出了我们致力于为患者开发新疗法的决心，并加强了我们作为创新神经科学公司的地位。”

CCMs是一种罕见病，其特征是毛细血管腔异常增大，最常见于大脑皮层、脑干和脊髓。CCMs可表现为单个或多个病变，根据大小和位置，可表现为“临床无症状”，或表现为头痛、局灶性神经功能缺损、癫痫和脑出血等临床症状。CCMs可偶发或遗传（家族性）。家族性CCMs由CCM1、CCM2和/或CCM3基因的常染色体显性突变引起，至少占所有病例的20%。CCM1-CCM3基因的突变都会导致脑血管内皮细胞（ROCK）中Rho/ROCK信号通路的过度激活。ROCK的过度激活会导致内皮完整性的丧失，毛细血管畸形，最终导致潜在的病变。CCMs患者癫痫发作和出血的终生风险分别为40%-70%和41%。CCMs在一般人群中的患病率为0.2%-0.5%，在所有脑和脊柱血管畸形中占很大比例（8%-15%）。儿童约占所有确诊患者的25%。

CCMs患者的治疗选择有限，包括抗癫痫药物和外科手术切除病灶（例如显微外科切除术、立体定向放射外科手术）来控制癫痫发作。目前尚无批准的治疗CCMs的方法，大多数海绵状血管畸形是通过观察外观变化、近期出血或临床症状来保守治疗的。

Neurelis的首席医疗官Enrique Carrazana医学博士说：“BioAxone的主要产品BA-1049通过稳定病变，或防止新病变的出现，来治疗CCMs。我们对这一机制的前景感到兴奋，并期待着BA-1049的临床开发，以确定其安全性和有效性。Neurelis打算在2022年提交BA-1049的研究性新药申请。”

原文标题：

Neurelis Announces Acquisition Of Rights To Portfolio Of New Chemical Entity (NCE) Compounds Targeting Cerebral Cavernous Malformations, A Rare CNS Disorder

译：黄娟

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