罕见病的发生率极低，但作为一个人口基数巨大的国家，我国罹患各类罕见病的人群仍以千万计。患者和家属面对的是“了解疾病的医生少，可用的药少，有相应药物储备的医院更少”的窘境。去哪里找到能够治疗相应疾病的专家、医院和专科？亟待用药的时候，哪家医院正好有可用的药物？

28日，在广东省卫生健康委员会的指导下，广东省药物管理与药物治疗学委员会着力推进的广东省短缺药品供应保障微信小程序“罕见病用药”正式发布，在“健康广东”、“广东卫生在线”、“广东卫生信息”三个微信公众号内上线运行。

作为罕见病短缺药品供应保障信息管理平台的患者端，记者体验发现，打开“罕见病用药”小程序，患者可以轻松通过“找药品”“找专家”“找医院”三大模块轻松检索相关信息。“有了这个小程序提供的信息，诊疗就更有底气了，对患者来说确实很方便。毕竟罕见病药物平时用得少，大部分还比较昂贵，医院不会持续有大量的库存，关键时刻如果能够在更大范围内共享药品信息是很重要的。”广东省药学会罕见病专家委员会主任委员、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授说。

小程序保障罕见病药品查询信息通畅

一直以来，罕见病患者寻医找药渠道不顺畅、可及性差、信息数据掌握不清、不能及时得到救治，是困扰患者家庭的极大难题。目前，世界上7000多种罕见病中，仅不到一成拥有获批的治疗药物。在中国的121种罕见病目录中，只有74种在全球范围内有药可治，在我国也只有31种罕见病的83种药物上市，其中仅18种病的29个药物呗纳入国家医保。

以“血友病”这种罕见病中的“常见病”为例，目前全国137家血友病中心收治的3万多例患者中，广东省约有8000名。孙竞所在的南方医院血液科便收治了不少血友病患者。孙竞介绍说，相比之下，血友病是少数有药可治、药物可极性较高的罕见病之一，但尽管如此，受限于医院采购、处方限制、市场供应等因素，患者依然面临着药物可及的“最后一公里”难题。“比如治疗需要用到的血浆，就受到疫情因素的影响较大。”

据悉，在广东省卫生健康委员会指导下，省药事管理与药物治疗学专委会组织，由中山一院、南方医院牵头、药学和临床专家共同参与，承担了探索广东省短缺药品、特别是罕见病药品的保障供应工作。经过前期市场调研，与临床专家和患者沟通，经过多番讨论后，设计了“广东省短缺药品供应保障”小程序并且嵌入到省卫健委相关官方公众号中，为的就是保障罕见病药品的查询信息通畅，方便群众，可以直观的查询和了解相应用药小科普、最新药品信息、以及相关专家、所在医疗机构的情况等多项功能。

28日，供应商现场介绍、演示了小程序的应用。据介绍，该平台的数据仍在持续更新增加中，目前提供了可治疗各类罕见病的医疗机构相关专家、药品库存等数据，未来还将增加药店方面的相应数据。另外，在管理端，医疗机构、药店和药事管理部门也能通过数据的变化获得药品短缺的预警、做出相应的调配决策等。未来，除了罕见病的用药，一些不属于罕见病的药品短缺情况也将能够一并呈现。

致力提高我省药事服务管理水平

广东省卫生健康委员会李学钧处长指出，希望通过“广东省短缺药品供应保障”这样一个官方、便民的数据平台，在改善罕见病医疗服务的基础上，同步提高我省药事服务管理水平，医药发展齐头并进。通过该公众号推进医疗机构、零售药店短缺药品的供应保障信息化管理，解决人民群众普遍关心的寻医找药问题。

引导群众了解短缺药品，特别是罕见病药品的库存储备情况，解决患者以药寻医问题，提供高效、便捷的就医服务。用这种信息化的创新服务模式，不仅能及时解决患者和临床一线继续解决的问题，同时也提升我省药学管理、药学服务的“软实力”。后续也会持续关注小程序上线后的患者、临床医生、药师的使用情况，定期分析其存在的问题，及时制定和实施有效的药品供应保障措施，并作为后续工作的方向。

南方医院杨洪波副院长表示，作为广东省药事管理与药物治疗学委员会药品供应专委会主委单位、广东省药学会罕见病专家委员会的主委单位以及广东省短缺药品供应保障罕见病用药监测评价中心单位，南方医科大学南方医院也将积极承担区域医疗中心的社会责任，进一步做好特殊人群、罕见病及短缺药品的综合管理，更好的保障群众基本用药需求。