暂停解除的STEER临床试验

虽然后天发病的SMA 患者的疾病恶化程度较为缓慢，但目前临床端仍存在大量未满足的需求。鉴于FDA和EMA的这一决定，Novartis计划启动全球性临床III期试验STEER，以评估OAV-101 IT在治疗年龄在2至18岁，具有坐立能力，但不具备行走能力的患者中的临床疗效、安全性和耐受性。

STEER是一项临床III期随机、双盲研究，旨在评估单次OAV-101鞘内注射剂在II型SMA患者中的临床疗效、安全性和耐受性。此项试验主要针对2至18岁，具有坐立能力但不具备行走能力的患者。STEER试验的主要目标是评估OAV-101单次鞘内注射的有效性和安全性，对照组中的患者在52周后将同样接受OAV-101的治疗。

Novartis首席医学管Shephard Mpofu博士说：“我们很高兴Novartis所提供的非临床试验数据解决了与背根神经节相关的问题，并且 FDA 已经做出决定，我们可以继续OAV-101 IT临床试验计划并启动STEER试验。我们相信，所有被诊断患有SMA的患者都应该能够从基因治疗中受益，并且我们仍然相信OAV-101 IT 是一种可行的潜在治疗途径，适用于经常有持续未满足需求的患者。”

全球性临床III期试验STEER将建立在临床I/II期试验STRONG的基础上。此外，STEER将为SMA的基因治疗增加临床数据并更新真实世界数据。OAV-101 IT相较于已上市的静脉制剂Zolgensma在制剂剂型上有所调整，使其适用于鞘内注射的给药方式。Zolgensma已在41个国家/地区获得批准。据Novartis统计，全球已有1400 多名患者接受了Zolgensma 静脉给药治疗，涉及欧盟国家、韩国与加拿大等国家。

Cure SMA总裁Kenneth Hobby表示：“我们很高兴看到Novartis、FDA和EMA共同推动这种SMA鞘内注射给药方法向前发展。这种给药方式让年龄相对较大的患者可以获得基因治疗的途径，对解决SMA患者需求有着重要积极作用。”