Rallybio是一家致力于发现并加速开发针对严重和罕见疾病患者生命转变疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布，正在进行的RLYB211的1/2期研究已经建立了临床概念证明。RLYB211是一种多克隆抗HPA-1a抗体，目前正在评估其对胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（Fetal and Neonatal Alloimmune Thrombocytopenia，FNAIT）的预防作用，FNAIT是一种潜在危及生命的罕见疾病，可导致胎儿和新生儿出血失控。来自第一组受试者的数据证明了抗HPA-1a抗体能够从HPA-1a阴性受试者的循环中快速而完全地清除HPA-1a阳性血小板，提供了抗HPA-1a抗体给药可能是预防FNAIT的可行方法的证据。

Rallybio的FNAIT预防产品组合包括RLYB211和公司的主要候选产品RLYB212，RLYB212是一种皮下注射的新型人类单克隆抗HPA-1a抗体，预计将于2022年1季度进入临床。

Rallybio联合创始人兼首席执行官Martin Mackay表示：“我们对RLYB211在第一批参与者中显示的明确信号感到兴奋。在我们准备将RLYB212进入到临床时，这些数据加强了我们的信念。我们将继续与合作伙伴合作，推进这种潜在的预防性治疗方法，使患这种毁灭性疾病的高危母亲和婴儿受益。”

在正在进行的1/2期研究的第一个队列中，HPA-1a阴性健康男性参与者在服用HPA-1a阳性血小板60分钟后服用1000 IU RLYB211（n=6）或安慰剂（n=2）。分析显示，与安慰剂相比，RLYB211给药显著加速HPA-1a阳性血小板的清除，平均半衰期分别为0.32小时和65.29小时（p值<0.001）。此外，RLYB211安全且耐受性良好，未观察到严重不良事件。

德国红十字会输血服务中心输血医学和免疫血液学研究所RLYB211研究的主要合作者的Christoph Geisen博士说：“在这一FNAIT人体模型中，使用低剂量的抗HPA-1a抗体可以迅速而彻底地清除循环中不匹配的血小板。如果我们能从母亲的血液循环中清除不匹配的胎儿血小板，那么我们相信能够预防母亲的同种异体免疫，从而预防婴儿FNAIT的发生。对于目前还没有批准的预防性疗法或治疗方法的高危家庭来说，这将是向前迈出的重要一步。”

向高危孕妇施用RLYB211和RLYB212的目的是从母亲的血液循环中迅速清除胎儿HPA-1a阳性血小板，并防止母体同种异体免疫，从而消除胎儿FNAIT的风险。

关于胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症

胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）是一种潜在危及生命的罕见疾病，可导致胎儿和新生儿出血失控。FNAIT可在妊娠期间发生，这是由于孕妇和胎儿在一种称为人血小板抗原1（HPA-1）的特异性血小板抗原中的免疫不相容性引起的。HPA-1有两种主要形式，称为HPA-1a和HPA-1b，在血小板表面表达。HPA-1b纯合子的个体，也就是说他们有两个HPA-1b等位基因的拷贝而没有HPA-1a等位基因的拷贝，也被称为HPA-1a阴性。一旦暴露于HPA-1a抗原，这些个体可以在一个称为同种异体免疫的过程中产生针对该抗原的抗体。在孕妇中，当胎儿血液与母体血液混合时，可以进行同种异体免疫。当孕妇进行同种异体免疫时，母体产生的抗HPA-1a抗体可以穿过胎盘破坏胎儿的血小板。胎儿血小板的破坏可导致血小板计数严重降低或血小板减少，并可能导致毁灭性后果，包括流产、死产、新生儿死亡或存活婴儿的严重终身神经功能障碍。目前尚无经批准的预防或治疗FNAIT的疗法。

原文链接：

https://rallybio.com/newsroom/2021/07/rallybio-announces-clinical-proof-of-concept-for-rlyb211-an-anti-hpa-1a-antibody-for-the-prevention-of-fetal-and-neonatal-alloimmune-thrombocytopenia-fnait/

译：黄娟

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