罕见病多是慢性、严重的，且通常具有退行性和致命性特点。这些疾病将严重影响患者的生活质量，干扰自主活动，给患者及其亲属带来巨大的痛苦和负担。

罕见病一般诊断复杂，缺乏有效的治疗，需要配合多学科随访、综合管理，以及家庭的支持。有研究表明，罕见病治疗中的社会成本（主要是非正式护理和生产率损失）在所有样本国家的治疗总成本中占比最大。因此，在进行罕见病相关经济学评价时，研究角度的选择至关重要。

2020年12月5日，西班牙卡斯蒂利亚-拉曼查大学的研究人员在Value in Health上撰文发表了一篇针对采用全社会、卫生体系角度，对罕见病相关诊断、药物治疗等医疗干预措施进行经济学评价文献的综述研究。

来源：Value in Health

对于罕见病治疗药物的选择，文章使用的是2018年5月在欧洲药品管理局（European Medicines Agency, EMA）网站上列出的孤儿药清单，选择了EMA认为是授权孤儿药的104种活性物质。

作者利用孤儿药清单，以及“costs”、“cost analysis”、“cost-effectiveness”、“cost-utility”、“cost-benefit”、“economic evaluation”、“economic analysis”、“QALY”、“quality-adjusted life years”等经济学评价关键词，对在2000年初至2018年11月期间收录于Medline和塔夫茨大学成本效果研究登记处的文献进行了系统性回顾，共检索出2306条非重复记录。按照纳入排除标准筛选，最终纳入了14篇目标文献。

来源：Value in Health

此项研究中，直接医疗成本包括了所有医疗相关成本；社会成本主要涉及非正式护理（由非专业护理人员提供）成本，以及由于疾病、伤残或死亡造成的患者和其家庭的劳动时间及生产率损失，包括休学、休工、早亡等造成的患者及家人的工资损失等。因此，当成本分析中仅包含医疗成本时，我们称之为“卫生体系角度”，而额外包含非正式护理成本和生产率损失等成本时，则称之为“全社会角度”。

分析罕见病从全社会角度进行的相关经济学评价文献，结果发现，14篇纳入文献中，12篇考虑了生产率损失，较多采用了人力资本法进行计算。仅有2篇文献考虑了非正式护理，通过机会成本法对其进行了评估。

纳入的14篇文献包含了26组经济学评价方案，在采用全社会、卫生体系不同角度对比中，3组比较的结果从具有成本效用变为具有绝对优势，仅1组比较在考虑了社会成本之后出现了结论逆转。而在大部分比较中，社会成本的纳入仅改变了罕见病相关经济学评价结果，并未改变作者从评价结果中得出的结论。

来源：Value in Health

在绝大部分从全社会角度开展的研究中，尚未发现由于治疗成本高或者获得的质量调整生命年少而导致经济学评价结果出现显著变化。因此，作者认为罕见病经济学评价中社会成本的纳入并不会影响研究结论。

文章最后指出，罕见病治疗的定价和报销决策存在相当程度的不确定性，面临定价高昂、纳入试验和研究样本量小等诸多挑战。对此，有必要采用利于明确价格决策和报销策略中应包含要素的其他补充或者替代方法，或者引入创新报销方案，以满足罕见病患者对疾病诊断、治疗的可及性、经济性、可负担性等需求。

此外，在对罕见病进行相关经济学评价时，有必要从全社会、卫生体系进行多角度研究，增加该类文献的发表数量。当采用全社会角度时，不应仅考虑成本，还应考虑健康结果，也即除了纳入非医疗成本外，还应考虑罕见病患者健康状况改善带来的收益。

参考资料：Can the consideration of societal costs change the recommendation of economic evaluations in the field of rare diseases? An empirical analysis

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