前不久，美国食品和药物管理局批准Nexviazyme（Avalaglucosidase alfa ngpt）静脉输注，用于治疗1岁及以上晚发性庞贝病（Pompe disease）患者。

庞贝病患者的酶缺乏导致骨骼肌和心肌中一种称为糖原的复合糖积累，从而导致肌肉无力，并会因呼吸或心力衰竭而过早死亡。正常情况下，糖原（葡萄糖的储存形式）会分解，将葡萄糖释放到血液中，用作细胞的燃料。

FDA药物评估和研究中心罕见疾病、儿科、泌尿学和生殖医学办公室副主任Janet Maynard博士说：“庞贝病是一种罕见的遗传病，可导致早亡，并对患者生活产生极大影响。此次批准为庞贝病患者带来另一种酶替代疗法。FDA将继续与利益相关方合作，推动针对罕见疾病（包括庞贝病）新型、有效和安全的疗法的开发。”

Nexviazyme是一种酶替代疗法，是一种有助于减少糖原积累的静脉药物。在一项对100名患者进行的随机研究中，证实了Nexviazyme治疗庞贝病的有效性，这些患者被随机分为Nexviazyme或另一种FDA批准的庞贝病酶替代疗法。Nexviazyme治疗可改善肺功能，与其他治疗类似。

最常见的副作用包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌肉痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、皮肤发红（红斑）、感觉“针扎”（感觉异常）和皮肤伤痕（荨麻疹）。严重反应包括过敏反应等超敏反应和输液相关反应，包括呼吸窘迫、寒战和体温升高（发热）。易受液体容量超负荷或心功能或呼吸功能受损的患者可能有发生严重急性心肺功能衰竭的风险。

FDA授予该申请快速通道、优先审评和突破性疗法资格认定。Nexviazyme还获得了孤儿药资格认定，该资格认定旨在提供奖励，帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物。FDA批准的是Genzyme公司的Nexviazyme。

原文标题：

FDA Approves New Treatment for Pompe Disease

译：黄娟

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。