如果一种罕见病从无药可治迎来了有药可医，可这种救命药却“超高值”，那么这种少数人对保命药的需求是否应被定义为“基本医疗需求”？

8月10日，国家医保局、财政部发布《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，并附国家医疗保障待遇清单（2020年版）。2020医疗保障待遇清单，严格规定了基本医保基金支付范畴，进一步明确只有进入国家基本药品目录，基本医保基金才能支付。

“我们曾经做过一类罕见肾脏病的回顾性研究，其中最长的误诊达33年，在这期间患者反复去了十几家医院，用了许多不适合自己的药物，非常痛苦。”全国政协委员，北京大学第一医院教授、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁举了这样一个例子。

由于缺乏疾病认知和有效可及的诊疗方案，罕见病患者面临高误诊、高漏诊、用药难等问题，被称为“医学的孤儿”。以黏多糖贮积症II型（MPSII）为例，患者确诊普遍面临多次辗转，有人甚至超过50次，从开始就诊到确诊差不多要五六年时间，这种情况很常见。更为可惜的是，MPSII导致的器官系统损伤几乎是不可逆的，而如果能在疾病早期确诊，给予及时的治疗，可以阻止和延缓疾病进程，避免严重并发症的出现，改善患者的生长发育。

确诊后无药可用，有药可用却用不起，也令罕见病患者的生存之路举步维艰。目前全世界已知罕见病约7000种，真正有药可用的疾病只占到了5%-10%。然而，这不到10%的罕见病患者却面临着有药可用、但难以承担医疗费用的局面。

据了解，除一些地方政策，绝大多数罕见病都不在医疗保险给付范围内。2020年中国罕见病大会发布的《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》指出，以《第一批罕见病目录》为统计依据，未来3年，预计有60种罕见病药物有希望在我国上市。其中目前已经在我国注册审评审批通道、适应症内其他治疗药物皆未被纳入国家医保目录、年治疗费用超过百万元的罕见病药物有12种。

对此，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林教授认为，目前，年治疗费用超过50万元的罕见病还有很多，对于这部分患者，可以探索医保和社会多元支付相结合的方式，例如设立医保报销定额，每年报销30万，超过医保支付的部分，可以通过社会多元支付的方式解决，利用人口优势，将风险进行分摊。“在欧洲部分国家，罕见病患者医疗保障费用占卫生总费用小于1%，美国不到2%。这说明，罕见病药物的花费虽高，但实际患病人数非常有限，因此支付方的整体压力其实是可控的，罕见病的医疗保障费用从各种维度上来看都是可行的。”

作为连任三届的“老委员”，丁洁教授近年来一直致力于推进建立中国罕见病医疗保障机制。2020年5月20日，丁洁委员就提交了《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》。“目前有些罕见病已经有药可治，但药物价格昂贵，对于患者来说，从解决无药可用到解决有药用不起的问题，这一方案的目的就是逐步推进罕见病医疗保障的多方支付机制。”

丁洁表示，“在这一多方支付模式中，‘1’是核心。只有将《第一批罕见病目录》的相关药物，逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录，或在政策容许的情况下进入省级统筹范畴，‘4’才能起到辅助作用，逐步建立专项救助、整合社会资源、引进商业保险以及患者个人支付。”

北京医学会罕见病分会副主任委员王琳教授也分享了对于用药保障机制的看法和期待赞同这种支付模式，她表示，我们国家的医疗保障制度正在发生翻天覆地的变化，从无到有，初步实现了保基本、广覆盖，14亿人口都享受基本医疗保险制度。2020年3月5日，国务院发布了《关于深化医疗保障制度改革的意见》，提到要提高参保人待遇，要关注重特大疾病和多元化的需求。这就需要搭建多层次的医疗保障体系，满足不同层次患者的需求，避免因病致贫，因病返贫。罕见病高值药物的保障就是其中一环。

“以基本医疗保障为根本，以医疗救助为托底，补充医疗、商业健康保险，还有慈善互助等多个制度，共同织起国家医疗保障制度体制建设网。这几个层面都要关注罕见病用药，尤其是商业健康保险，现在我们国家170多个省市和地区都有了商业健康保险，建议商业健康保险应该关注罕见病用药，尤其是关注目录外的这些药品。同时，我们药品进入商保的途径也值得探索，如罕见病带病体进入商业健康保险等。建议商业健康保险也建立一个包括目录外药品、罕见病药品的药品目录，通过商业健康保险解决患者的部分负担。”王琳表示。

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