亨廷顿病（图片来源：michoudpharmacy.com）

罗氏旗下基因治疗公司Spark Therapeutics与NeuExcell Therapeutics达成了一项基因治疗合作，旨在为亨廷顿病（HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。

HD是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。患者走路、思考、推理、吞咽和说话变得越来越困难。最终，将需要全职护理。与HD相关的并发症通常是致命的。

根据协议条款，Spark Therapeutics将获得NeuExcell专有的神经再生基因治疗平台和能力。NeuExcell的研究团队将与Spark Therapeutics密切合作，以推进该项目。根据期权许可，NeuExcell有资格获得预付款、许可费、研发和销售里程碑付款，最高可达约1.9亿美元，外加产品特许权使用费。Spark Therapeutics有权选择许可NeuExcell公司HD项目的全球独家权利。

目前普遍的观点是哺乳动物的成年神经元是不可替代的，因此脑疾病的治疗方法往往侧重于减缓疾病的进展。NeuExcell公司可能已经开启了神经组织再生的方法。该公司的神经再生基因治疗平台是围绕基于转录因子的转分化技术构建的。该平台试图将神经元周围的内源性胶质细胞（如星形胶质细胞）重新编程为功能性新神经元，这些细胞在神经元受伤或死亡后通常会有响应。

虽然神经元无法分裂自我再生，但神经胶质细胞是在损伤部位产生新神经元的可再生来源，其规模足以产生有意义的治疗效果。NeuExcell正在开发基于腺相关病毒（AAV）的神经再生基因疗法，以在神经退行性变部位再生功能性新神经元。

Spark Therapy针对中枢神经系统的先进专有AAV载体平台将为HD研发项目提供一个主要优势。该公司在20多年来一直处于基因治疗研究的前沿，在该领域拥有广泛的知识和能力，将用于推动HD项目的发展。

通过将Spark Therapy在基因治疗开发方面的现有专业知识与NeuExcell的神经再生基因治疗研究能力相结合，这项合作旨在推动基因治疗的潜力带给亨廷顿病社区。

原文出处：NeuExcell Therapeutics and Spark Therapeutics Announce Research Collaboration Agreement to Develop a Novel Gene Therapy for Huntington's Disease

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