英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指导草案，推荐BioCryst制药公司口服药物Orladeyo（berotralstat），用于符合资格的12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防复发。具体而言，NICE建议将Orladeyo用于每月至少发作2次的HAE患者，进行预防性治疗。如果使用3个月后，每月发作次数没有减少至少50%，则应停止Orladeyo治疗。
根据这项建议，英格兰、威尔士和北爱尔兰的HAE患者将首次获得一款每日一次的口服疗法，以常规预防复发性HAE发作。
据估计，大约每5万至10万人中就有一人患有HAE，该病是一种非常罕见的遗传性疾病，患者会经历口腔、肠道或气道不可预知的反复肿胀。反过来，这可能导致呼吸困难和剧烈疼痛，也可能导致身体多个部位肿胀。如果不进行治疗，可能会致命。该病发作的不可预测性会严重影响患者及其家人的生活质量。
Orladeyo是第一个也是唯一一个被批准用于12岁及以上儿童和成人预防HAE发作的口服疗法，每日口服一粒。该药活性药物成分为berotralstat，这是一种新型、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过降低血浆激肽释放酶的活性发挥作用。
Orladeyo将为英国符合资格的HAE患者和临床医生在治疗这种终身疾病方面提供一种新的治疗选择，通过提供第一个每日一次的口服治疗，来实现症状控制，并减轻HAE负担。
NICE的决定是继Orladeyo在2021年4月获欧盟委员会（EC）批准、2021年5月获英国药品和保健品管理局（MHRA）批准之后作出的。苏格兰医药联合会（SMC）预计将在2022年上半年决定在英国国家卫生服务（NHS）的指导下，在苏格兰的HAE患者中使用Orladeyo。
NICE的决定是基于关键3期APeX-2试验的结果。该试验达到了主要终点：在治疗第24周，与安慰剂相比，Orladeyo显着减少了HAE发作。这种减少作用在研究的96周期间一直持续。
根据2021年欧洲过敏与临床免疫学会（EAACI）大会上公布的长期数据：在第25-96周期间，与安慰剂组相比，Orladeyo治疗组每月平均发作率较基线平均降低了80%。与试验的第1部分（0-24周）和第2部分（25-48周）相比，Orladeyo在第3部分（49-96周）治疗期间的总体耐受性良好，报告的药物相关不良事件较少。
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