Engrail Therapeutics™是一家以患者为中心疗法收购、开发和商业化的神经科学公司，Engrail和德克萨斯A&M大学系统(TAMUS)前不久宣布，他们已达成一份许可协议，授予Englail全球独家专利使用权，使用elesclomol治疗线粒体铜代谢疾病。
Engrail Therapeutics首席执行官兼总裁Vikram Sudarsan说：“线粒体铜代谢疾病，如超罕见病Menkes病，对患者和家庭都是毁灭性的。目前还没有FDA批准治疗Menkes病方法，因此我们期待与德克萨斯A&M大学生物化学和生物物理学系副教授Vishal M.Gohil博士领导的研究团队密切合作，以快速推进含铜的elesclomol作为这些需要治疗患者的潜在治疗方法。我们组织一直高度关注患者，现在，凭借TAMUS的专利，我们将探索elesclomol铜的潜力，以显著改变这种疾病的死亡率和发病率。我们也很高兴用elesclomol铜作为我们的基础开始建立罕见病产品管线。Engrail将继续与学术机构和行业合作伙伴密切合作，为神经科学领域严重未满足需求的患者扩大治疗渠道。”
根据协议条款，Englail将向TAMUS支付专利使用费，包括前期费用，以及在实现某些开发、监管和商业里程碑后的额外付款。此外，进一步的非临床工作将通过与德克萨斯A&M AgriLife research签订的赞助研究协议完成。
“我们的研究表明，在严重Menkes病的小鼠模型中使用复合的elesclomol和铜可以防止有害的神经退行性改变，并将这些小鼠的存活时间从两周增加到250天以上。有了这些前所未有的发现，我们相信elesclomol有助于将铜带入线粒体，在治疗Menkes病和遗传性铜缺乏症相关疾病方面具有重要的前景，”Gohil博士说，“与Engrail的合作将使elesclomol铜的进一步发展成为可能，我们期待着在这一过程中的每一步都与他们密切合作。”
| 关于Menkes病
Menkes病（MD）是一种遗传且致命性儿科疾病，其原因是膳食铜在体内的吸收和分布受损。MD主要影响神经系统，通常在生命的前几个月发病，随着时间的推移进展迅速。症状包括头发稀疏、扭结、生长缓慢（发育不良）和癫痫发作。其他特征可能包括肌肉张力低、面部特征下垂以及发育和智力残疾。大多数患有MD的儿童都表现出严重症状，导致过早死亡。这种疾病的根本原因是ATP7A基因突变，导致铜在大脑和其他组织中的分布不良。MD是一种极为罕见的疾病，每年影响全球约150名新生儿，疑似病例数量要高得多。目前还没有批准治疗MD的方法。
原文标题：
Engrail Therapeutics and The Texas A&M University System Enter Licensing Agreement for Elesclomol in Disorders of Mitochondrial Copper Metabolism
译：黄娟
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