Apic-Bio是一家为罕见遗传病患者开发新型治疗方案的创新基因治疗公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予APB-102快速通道资格认定，APB-102是该公司主要基因疗法候选产品，用于治疗SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）。Apic计划在2022年初开始1/2期临床试验。

FDA的快速通道计划旨在促进药物开发和加速药物审评，以治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求，使重要新药能够更早到达患者。获得快速通道资格认定的药物有资格与FDA进行更频繁的会议和书面沟通，以讨论开发计划和临床试验设计。

Apic Bio的执行副总裁兼首席医疗官Jorge Quiroz博士说：“我们很高兴FDA认识到，SOD1 ALS治疗上存在重大未满足需求，这是一种致命神经生成性疾病，SOD1基因突变约占该疾病所有遗传形式的五分之一。我们相信我们的候选基因治疗APB-102的治疗潜力，该候选基因治疗针对疾病潜在病理生理学，我们将在2022年初启动我们的APB-102 1/2期研究。”

1/2期临床试验是一项多中心、三部分研究，旨在评估鞘内注射APB-102治疗SOD1 ALS突变患者的安全性、耐受性和疗效：第一部分，单次递增剂量；第二部分，随机、双盲、安慰剂对照；第三部分，扩展随访。

| 关于SOD1 ALS

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命性神经退行性疾病，其特征是运动神经元丧失，导致肌肉无力并最终瘫痪。大多数患者在发病后五年内会因呼吸衰竭而死亡。ALS是由多种基因突变引起的，可能会散发或家族遗传。大约10%的ALS病例有一个已知的基因驱动因素；其中大约20%与编码超氧化物歧化酶1的SOD1基因突变有关。目前批准的ALS治疗只能延缓疾病的进展，而没有解决疾病的潜在遗传原因。

| 关于APB-102

APB-102是一种基因治疗候选药物，正在被评估用于SOD1-ALS的潜在治疗。APB-102是表达抗SOD1微小核糖核酸的重组AAVrh10载体。microRNA与SOD1 mRNA结合，从而减少这种疾病患者突变蛋白的产生。降低SOD1蛋白水平可提高运动神经元的存活和功能，并可能为SOD1诱导的ALS患者提供治疗益处。APB-102已获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定。

原文标题：

Apic Bio Receives FDA Fast Track Designation for APB-102 for the Treatment of Patients with SOD1 ALS

译：黄娟

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