Neurogene是一家为罕见神经系统疾病患者和其家庭提供改变生活质量基因药物的公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准该公司NGN-101的研究性新药申请 (IND)。NGN-101是 Neurogene 治疗Batten疾病的主要候选产品，是一款治疗 CLN5 Batten 病的研究性腺相关病毒（AAV）基因疗法。CLN5 Batten病是一种罕见且致命的神经退行性疾病，目前尚无获批可改善病情的疗法。
“NGN-101是第一款致力于解决Batten病神经退行性变和视力丧失破坏性后果的研究性基因疗法。重要的是，我们的临床前数据极有力的支持 NGN-101 阻止 CLN5 Batten 病进展的潜力，包括阻止视力、运动、认知和行为减退，”Neurogene的创始人兼首席执行官 Rachel McMinn 博士说到，“ FDA 批准我们第一个 IND 对 Neurogene 来说是具有里程碑意义的，使我们离实现我们的使命更近了一步，即为患有罕见神经系统疾病的患者提供具有变革性意义的治疗。”
获得IND许可后，Neurogene将启动1/2期试验以评估其在CLN5 Batten 病患者中的安全性、耐受性及有效性。计划中的开放标签、单臂试验将采取单剂量给药方式，给药途径为脑室内 (ICV) 和玻璃体内 (IVT)。罗切斯特大学将作为美国的主要试验地点，并由Jonathan W. Mink医学博士带头，Jonathan W. Mink博士是Frederick A. Horner儿科神经病学杰出教授、儿童神经病学主任和罗彻斯特大学Batten中心主任。
“CLN5 是一种在破坏性强、进展快的儿童神经退行性疾病，其会导致视力丧失、认知和运动障碍、癫痫发作，并最终导致病理性死亡，” Jonathan W. Mink 博士说，“NGN-101的这项试验将推动研究向前发展，为CLN5疾病开发一种潜在的疾病修饰疗法，为目前饱受该病折磨的个人和家庭带来希望。”
关于 NGN-101
NGN-101 是正在开发的一种一次性通过脑室内 (ICV) 和玻璃体内 (IVT)给药来治疗CLN5 Batten病的药物，该药物通过腺病毒 (AAV) 传递编码儿童CLN5 Batten患者缺失的基因。临床前数据有力说明，NGN-101 的治疗有可能成为阻止 CLN5 Batten 患者疾病进展的关键，包括改善相关的视力、运动、认知和行为衰退。NGN-101 已获得美国和欧洲监管机构的孤儿药资格认定。
| 关于 Batten病
Batten病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，也称为神经元蜡样脂褐质沉积症 (NCL)，其病因为13个不同基因中的一个基因突变导致多个器官系统中毒性沉积物的积累，最终导致智力和运动能力逐渐退化、视力丧失和病理性死亡。Batten 病的不同亚型具有许多共同特征，该疾病的诊断需要基因检测来确认病因。CLN5 Batten 病是由 CLN5 基因突变导致，其特征是在儿童时期起便出现视力丧失、癫痫发作以及智力和运动能力的进行性恶化。
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译：胡玲
