Moderna 公司和非营利组织 ILCN 前不久宣布了一项新的合作，以开发一种新的mRNA 疗法（mRNA-3351），用于极其罕见的疾病Crigler-Najjar综合征1型（CN-1）的治疗。据估计，世界上已知的 CN-1 病例仅有 70～100例。这项合作的目标是免费为患者提供 mRNA-3351 疗法。

根据协议条款，Moderna 公司将在 ILCM 无需预先支付费用或任何下游款项的情况下，授予其开发 mRNA-3351 的权力，ILCM 将负责 mRNA-3351 的临床研发，研发工作将在2022年启动。

CN-1是一种由 UGT1A1 基因突变引起的极其罕见的遗传性疾病。该基因编码一种能够代谢胆红素的酶，帮助胆红素清除。该基因突变的患者肝脏中的胆红素因无法分解而堆积，造成黄疸和大脑、肌肉与神经的损伤。相关症状会在出生后不久表现出来，可能危及生命。

目前的标准护理治疗依赖于每天长达12小时的终身蓝光治疗，且唯一有效的治疗方法是肝移植，但肝移植具有多种复杂的副作用并且有死亡风险。

Moderna首席执行官Stéphane Bancel说:“我们相信 mRNA 疗法会对罕见疾病患者及其家人产生深远影响。可以从这种药物中获益的患者非常少，极其罕见的疾病一直是我们行业的挑战。因此，与其对候选药物收取高昂的价格，免费供药与我们的价值观更相符。在这一创新性的合作关系中，ILCM 将不向 Moderna 公司支付任何款项。Moderna 公司还将免费提供 mRNA-3351 原材料。mRNA-3351 是Crigler-Najjar综合征1型的治疗候选药物，我们的目标是为患者及其家人带来新的希望。”

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院孤儿病中心主任、该研究所联合创始人和首席科学官James M. Wilson 博士说：“CN-1 患儿易被误诊为严重黄疸，并且随时都可能发生危及生命的黄疸发作。Moderna 公司的 mRNA 疗法不仅可治疗，也具有预防的作用。在传统药物研发的商业模式不足时，与 Moderna 公司的这种合作关系将成为开发改变罕见病患者生命的药物的模式。”

ILCM 联合创始人兼首席执行官Alex Karnal说:“我们很高兴与 Moderna 公司合作，以推进治疗 Crigler-Najjar 症综合征的 mRNA 疗法。在研究所，我们认为健康的生活是人类的基本权利，我们正在努力改善所有罕见病患者的生活。我们感谢 Moderna 公司对我们的这种新的非营利性的商业模式的支持，为我们提供了第一种药物，旨在改变全世界CN-1 患者的生活。”

| mRNA-3351

mRNA-3351 通过编码 UGT1A1 基因，恢复导致 CN-1 患者体内缺失或功能失调的蛋白质。拟使用 Moderna 公司专有的与mRNA-1944、mRNA-3927、mRNA-3704 相同的脂质纳米颗粒（LNP）配方。此前，mRNA-3351 已被美国FDA授予治疗CN-1的儿科罕见病资格认定。

原文标题：

Moderna and the Institute for Life Changing Medicines Announce a New Collaboration to Develop an mRNA Therapeutic for Ultra-Rare Disease, Crigler-Najjar Syndrome Type 1

译：李伟阳

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