Marinus Pharmaceuticals是一家致力于开发癫痫疾病创新疗法的制药公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理该公司ganaxolone治疗CDKL5缺陷症（CDKL5 deficiency disorder，CDD）相关癫痫的新药申请（NDA），CDKL5缺陷症是一种罕见的遗传性癫痫。该NDA还被授予优先审评资格，FDA将于 2022年3月20日给出最终决定。授予优先审评资格的研究性药物，如获批，将会显著提高严重疾病治疗的安全性或有效性，并与标准审评相比，审评时间更短。

Marinus Pharmaceuticals首席执行官Scott Braunstein说：“FDA受理我们提交的NDA，这是非常重要的一步，有可能为家庭和医疗护理者带来首个专门治疗CDD相关的癫痫发作(一种具有高度未满足医疗需求的毁灭性疾病)的批准疗法。我们相信ganaxolone有潜力为患者提供有意义的临床益处，我们期待在审评过程中与FDA密切合作。”

2017年6月和2020年7月，ganaxolone分别获得孤儿药和儿科罕见病（RPD）资格认定。如果NDA获得批准，Marinus有资格获得可出售或转让的RPD优先审评券。

FDA在其受理函中表示，目前不打算召开咨询委员会会议讨论该申请。

NDA受Marigold研究数据的支持，该研究是一项针对101名患者的3期双盲安慰剂对照试验。服用ganaxolone的患者28天主要运动性癫痫发作频率的中位数降低了30.7%，而服用安慰剂的患者的中位数降低了6.9%，达到了试验的主要终点（p=0.0036）。在开放标签扩展研究中，接受ganaxolone治疗至少12个月（n=48）的患者的主要运动性癫痫发作频率平均降低49.6%。在Marigold试验中，ganaxolone总体耐受性良好，并显示出与先前临床试验一致的安全性，最常见的不良事件是嗜睡。

| 关于CDKL5缺陷症

CDKL5缺陷症（CDD）是一种严重而罕见的遗传性疾病，由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）基因突变引起。CDD的特点是起病早，癫痫发作难以控制，神经发育严重受损。目前，没有专门针对CDD批准的治疗方法。

原文标题：

Marinus Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance for Filing and Priority Review of New Drug Application for Ganaxolone in CDKL5 Deficiency Disorder

译：黄娟