神经退行性疾病（图片来源：plexusnc.com）

梯瓦制药（Teva Pharma）与MODAG GmbH近日联合宣布，双方已就MODAG GmbH公司的先导化合物anle 138及相关化合物sery433的全球独家许可和开发达成了战略合作。anle138b以病理性α-突触核蛋白(α-syn)寡聚体为靶点，正在神经退行性疾病患者中评估其潜在的疾病修正作用。根据协议条款和待监管许可，梯瓦将获得开发、制造和商业化anle138b和sery433的全球独家许可。

基于早期临床研究，双方将联合开发这些化合物用于治疗多系统萎缩（MSA）和帕金森病（PD）适应症，并考虑基于临床结果探索更多的适应症。目前认为MSA的病理特征在于称为α-突触核蛋白(α-syn)的神经胶质细胞物质累积造成病变。PD的发症也是α突触核蛋白的过剩累积。因此，这2种病可能有某种联系。

anle138b是一种新型、口服、脑渗透性、蛋白低聚物调节剂和聚集抑制剂，在高通量筛选α-突触核蛋白(α-syn) 和朊蛋白(PrP(Sc))寡聚小分子抑制剂的过程中被发现。anle138b可阻止朊蛋白(PrP(Sc))和α-突触核蛋白(α-syn) 的病理聚集体的形成，具有良好的口服生物有效性、血脑屏障渗透性并且没有检测到毒性。

anle138b化学结构式（图片来源：selleck.cn）

目前，该化合物正在被开发用于治疗进展迅速的突触核细胞病多系统萎缩（MSA）和帕金森病（PD）。它也有潜力应用于其他突触核细胞病，如路易体痴呆症（DLB）。anle138b展示了一种在神经退行性疾病（如朊病毒、帕金森氏病等）中进行疾病缓解治疗的新疗法。

2020年7月完成的一项在健康志愿者中评价anle138b的1期研究（NCT04208152）表明，在所有剂量水平下，anle138b均具有良好的益处-风险特征，同时血浆水平高于动物模型中完全治疗效果所需的血浆水平。anle138b最初是在MSA和PD患者中进行开发，有可能应用于其他神经退行性疾病，如阿尔茨海默病（AD）。目前正在进行一项1b期（NCT04685265）临床试验，评估该化合物在PD患者中的安全性和疗效。

梯瓦全球研发执行副总裁Hafrun Fridriksdottir表示：“梯瓦在神经科学、神经病学和精神病学方面拥有雄厚的专业知识基础，这一许可和合作协议为我们的早期管线增加了一种有前途的新化合物，有潜力为多系统萎缩患者以及帕金森病患者带来一种新选择。我们很高兴能与MODAG团队合作，并期待未来的开发，探索这2种合作化合物的其他适应症。”

原文出处：Teva and MODAG Announce Licensing Collaboration for Neurodegenerative Disease Drug Candidate