Endeavor BioMedicines是一家致力于治疗包括肿瘤和纤维化在内的多种终末期疾病核心驱动因素的临床阶段精准医学公司。该公司宣布，已在taladegib（ENV-101）的2期试验中完成首位患者给药，以治疗特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）。Taladegib是一种小分子抑制剂，使用精准治疗方法破坏Hedgehog信号通路，该通路与慢性伤口愈合有关，在IPF疾病病理学中起着关键作用。

Endeavor BioMedicines公司联合创始人、首席执行官兼董事长John Hood博士说：“目前还没有获得批准的治疗方法可以阻止纤维化的进展或治疗疾病的根本原因。目前正在进行的2期研究将帮助我们了解taladegib如何通过靶向Hedgehog通路来帮助阻止甚至逆转这种具毁灭性的肺部疾病。这种精准治疗方法针对的是疾病的基础，而不仅仅是患者面临的症状。”

2期临床试验是一项随机、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估taladegib作为单一疗法对轻度至中度IPF受试者的疗效和安全性。taladegib的2期试验正在亚太地区进行，计划招募约60名参与者，每组30名患者。这是一项适应性设计的单剂量水平研究，从200mg开始。患者将随机接受安慰剂或taladegib，每日口服剂量，连续治疗12周。治疗后，患者将再观察6周。该试验的主要终点包括不良事件发生频率和严重程度与基线相比的变化，以及关键生命体征测量值的变化。次要终点包括用力肺活量（FVC）、FEV1和其他肺功能指标。在当前单一疗法2期研究结果公布之前，Endeavor公司预计将在2022年前启动2期taladegib与标准治疗相结合的研究。

| 关于Taladegib

Taladegib是一种口服小分子Hedgehog信号通路抑制剂，是IPF疾病进展的关键调节剂。肌成纤维细胞（Hedgehog通路激活的修复细胞）变得失调，无情地重塑肺组织，形成纤维化疤痕并收缩肺。这种组织重塑障碍通过使肺失去弹性、变小和组织结构受损而损害IPF患者的肺功能。在肺组织中选择性地抑制这一途径会使致病的肌成纤维细胞失活并发生凋亡，从而消除IPF的关键细胞驱动因素，并可能阻止或逆转疾病。迄今为止，已对192名受试者进行了研究，根据先前的临床证据，taladegib已被证明能安全有效地抑制Hedgehog通路。Endeavor还在多种类型癌症研究中使用taladegib精准治疗方法，其中hedgehog通路与癌细胞信号传导和疾病进展有关。

原文链接：

https://www.endeavorbiomedicines.com/news/endeavor-biomedicines-doses-first-patient-in-phase-2-clinical-trial-of-taladegib-env-101-for-idiopathic-pulmonary-fibrosis-appoints-chief-medical-officer

译：黄娟

版权声明：本网站所有注明“来源：罕见病信息网”的文字、图片和音视频资料，版权均属于罕见病信息网网站所有。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。