欧洲药品管理局（EMA）近日批准法国Bioprojet公司药物Ozawade（pitolisant，替洛利生），用于成人患者治疗与阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）相关的白天过度嗜睡（EDS）。

Ozawade适用于治疗患有OSA的成人患者，改善清醒并减少EDS。其具体适用人群为：其EDS采用包括持续正压（CPP）在内的主要疗法但未能成功治疗或对CPP不耐受的OSA患者。

Ozawade治疗OSA患者EDS的疗效和安全性在2项3期临床研究（HAROSA I，HAROSA II）中进行了评估。这2项研究表明，接受Ozawade治疗的患者，在Epwoth嗜睡量表评分（ESS）有显著改善，没有观察到明显的心血管事件或血压/心率的显著变化。

Bioprojet公司科学总监兼联合创始人Jean-Charles Schwartz表示：“疲劳、白天过度嗜睡是患者最常报告的症状，这对其生活质量和日常安全有很大影响。Ozawade将为所有患者提供一种有效的解决方案，无论他们是接受过PPC治疗还是对PPC治疗不耐受。尤其是HAROSA I和II研究表明，服用Ozawade对收缩压或舒张压没有影响，也不会增加高血压的风险。事实上，Ozawade的作用方式不同于精神刺激剂，这使其具有良好的安全性，这对于一个通常伴有代谢和心血管疾病的人群而言，至关重要。”

Ozawade的活性药物成分为pitolisant（替洛利生），这是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，提高患者的清醒度和警觉性。

pitolisant于2016年3月和2019年8月在欧盟和美国获得上市批准，以商品名Wakix®销售，用于治疗伴或不伴猝倒的发作性睡病（narcolepsy），并于2020年被美国FDA认定为发作性睡病的突破性治疗药物。

pitolisant由Bioprojet公司研发，琅钰集团（RareStone Group）旗下企业琅铧医药2020年底与Bioprojet正式签署合同，获得中国市场的商业化权益。

根据琅钰集团发布的一份公告，今年5月7日，Wakix®在海南博鳌一龄生命品质改善中心开出了国内首张处方。得益于博鳌乐城先行区的政策红利，这一治疗发作性睡病的突破性治疗药物完成了国内首次临床应用，为我国发作性睡病患者带来了与世界先进水平同步的最新治疗方案。

今年7月，琅钰集团向国家药品监督管理局（NMPA）提交了Wakix®（pitolisant，替洛利生）的新药上市申请（NDA），用于治疗伴或不伴猝倒的发作性睡病。Wakix®（替洛利生）有望成为中国首个获批用于治疗发作性睡病的治疗药物。

发作性睡病是全球公认的罕见病之一，这是一种严重的慢性疾病，以白天过度嗜睡（EDS）为特征，伴有或不伴有猝倒。目前，我国有70多万发作性睡病患者，还未有药物获批用于治疗发作性睡病，医生在治疗发作性睡病上的选择非常有限，许多患者一直饱受疾病的困扰，该病的治疗有巨大的医疗需求未被满足。

原文出处：EMA nod for excessive daytime sleepiness med Ozawade

版权声明：本网站所有注明“来源：罕见病信息网”的文字、图片和音视频资料，版权均属于罕见病信息网网站所有。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。