近日，美国食品药监督管理局（FDA）批准Rethymic治疗儿童先天性无胸腺症（congenital athymia），这是一种罕见的免疫紊乱疾病。Rethymic 是美国第一个获批的胸腺组织产品。

FDA生物制品评估和研究中心主任Peter-Marks博士说：“该举措标志着这一致命的儿童罕见病的疗法首次获得了FDA批准。该领域的需求尤为迫切，我们将继续致力于开发安全有效的医疗产品，以帮助罕见病患者。”

胸腺是帮助身体抵抗感染的关键器官。先天性无胸腺症是一种罕见的免疫系统疾病，患儿出生时没有胸腺。受这种疾病影响的儿童多两岁内死亡。由于体内工作T细胞（一种抗感染的白细胞）不足，患者会反复感染，而有些感染可能是致命的。

Rethymic 是由人类同种异体的（来源于供体的）胸腺组织经处理和培养制得，植入患者体内后帮助无胸腺患者重建免疫力（提高免疫功能）。给药剂量因人而异。由患者的胸切片表面积和体表面积决定。Rethymic不适用于严重联合免疫缺陷（ SCID ）患者。

Rethymic 的安全性和有效性的临床研究从1993年开始，持续至2020年，共纳入 105 名年龄从 1 个月到 16 岁不等的患者。每位受试者都接受了一次给药。Rethymic 延长了先天性无胸腺儿童的存活期，大多该药治疗的儿童存活期都超过两年。接受过Rethymic治疗且顺利度过第一年的患儿，一般会有较长的生存期。随着时间的推移，Rethymic 还可以减少感染的发病频率，并降低其严重程度。

接受Rethymic治疗的患者中，最常见的不良反应为高血压、细胞因子释放综合征、低镁血症、皮疹、血小板减少和移植物抗宿主病。

由于Rethymic 来源于人体组织，有传播传染病的风险。经过严格的捐赠者筛选程序和生产过程，传染病传播的风险虽然很小，但仍然存在。

接受治疗后，患者需要至少6个月的时间才能重建免疫功能。因此，在免疫重建之前，患者需继续采取严格的预防措施，以防感染。医护人员也应提供相应治疗，这些都尤为重要。

FDA批准的是Enzyvant Therapeutics公司的Rethymic。

原文标题：

FDA Approves Innovative Treatment for Pediatric Patients with Congenital Athymia

译：王宏杨 Katherine

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