11月8日，天津尚德药缘科技股份有限公司（以下简称“尚德药缘”，Accendatech）宣布，美国FDA授予其在研新药ACT001罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD），用于治疗携带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG）。此前，ACT001针对胶质母细胞瘤（GBM）适应症已先后在美国和欧盟获得孤儿药资格。

尚德药缘成立于2008年，由王鹏博士和陈悦博士联合创立。根据新闻稿，通过与南开大学等高校密切合作，尚德药缘致力于开发全球首创新药，公司的研发思路为“全球临床需求为导向，研发独特而协同的新药”。目前，尚德药缘的研发管线包括ACT001（入脑免疫调节剂）、ACT002（胰腺癌）、ACT003（肺鳞癌）、ACT004（肾纤维化）及ACT005（病毒、胰腺炎、脓毒症等相关的炎症风暴导致的急性肺损伤）多款在研产品。

其中，ACT001是尚德药缘自主开发的一款多靶点小分子免疫调节剂，它能够很好地穿过血脑屏障，并能够可逆地开放血脑屏障，帮助其它药物提高入脑浓度，主要被开发用于颅内疾病的治疗。

本次获得FDA罕见儿科疾病认定的适应症为携带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤。这是一种儿童罕见疾病，以前往往称为更小范围的弥漫性内生型脑桥胶质瘤（简称DIPG）。这种疾病好发于5~10岁的儿童，因为无法手术切除处于脑干部位的肿瘤，该疾病的临床预后极差。目前，尚未有治疗这种疾病的药物获批。

ACT001本次获得RPDD主要基于澳洲医生David Ziegler课题组治疗DIPG的临床试验数据，该研究结果已以报告形式公布于2021年6月11日的美国神经肿瘤学会（SNO）儿童脑瘤会议，并被Neuro-Oncology增刊收录。根据新闻稿，针对DIPG，服用700mg/m2 BID（相当于成人用药每天3克）及以上剂量ACT001的患者，到目前为止全部取得了一定时间以上的疾病控制。此外，ACT001的制剂为口服胶囊，用药简单方便，且安全性良好。目前，尚德药缘在为中国DIPG患者申请临床试验方案的调整。此外，尚德药缘也在积极申报以上市为目标的欧美澳关键性2期临床试验。

根据新闻稿，作为免疫调节剂，ACT001具有治疗多种疾病的开发潜力。目前，该候选药正在全球开展六项2期临床与两项儿童1期临床试验，涵盖五种不同的适应症，包括：儿童弥漫性中线胶质瘤（带H3K27M突变的DMG）、复发胶质母细胞瘤、联合放疗治疗实体瘤脑转移瘤、视神经脊髓炎、以及以特发性肺纤维化为主要入组对象的进行性纤维化性间质性肺疾病。尚德药缘在新闻稿中表示，将会尽快结束新一轮的融资，用于加快上述适应症的研究进度。