10月11日，国家药监局药品审评中心（CDE）正式发布了关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知，该技术指导原则旨在进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，并结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。

目前，罕见病药物在研发、临床试验和审评审批过程中需要面对很多挑战：一方面，罕见病各有其疾病特点，另一方面，孤儿药研发又需要遵循一般药物的研发规律。

针对这一难题，第四届进博会进行期间，在“《增辉生命》共话中国研”专题讨论活动中，国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心主任杨进波在接受《每日经济新闻》记者采访时表示：“CDE一直关注罕见病及儿童用药物的研发，围绕孤儿药和儿童药出台了多项政策文件，推动药物可及。行业也在反复思考罕见病药物的研发问题，毕竟它的投入和回报不是那么平衡。”

杨进波告诉记者，首先，完善《罕见病目录》非常重要，罕见病如何定义，发病人群怎样定位，发病率如何，这些都需要法律、法规予以明确；此外，罕见病发病人群较小，样本数量不足，临床试验难以完全遵循常规临床试验进行，药物审评审批需要在坚持科学审评和监管标准的同时，找到罕见病药物研发的平衡点。

在罕见病药物的研发过程中，药审部门通过早期介入，加强与药物研发企业的沟通交流，引导企业少走弯路。杨进波指出:“CDE坚持多措并举，尽可能缩短研发周期，以便于罕见病药物快速获批上市，服务于国内罕见病患者。”